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    医药数据查询

    • 针对“癌中之王”，信达生物创新抗体偶联药物最新1期临床数据公布
      临床研究
      信达生物新闻稿表示，在经过更长时间的随访后，基于更成熟的 PFS和OS数据，IBI343在治疗 CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺癌 患者中展现出优秀的治疗潜力，有望在这一难治癌种中实现突破 。 基于该临床数据， IBI343已获中国NMPA纳入突破性治疗品种。 IBI343在美国的1期临床也在同步开展中，并获美国FDA 授予快速通道资格（ FTD） 。
      生物制品圈
      2024-03-14
      CLDN18
    • Nat. Biotech.|双重器官靶向SORT LNP助力多器官疾病治疗
      前沿研究
      Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（ AATD ）是一种严重的遗传性疾病，其致病机制为 SERPINA1 基因的 PiZ 突变导致肝脏和肺部同时受损。 突变导致的错误折叠的 A1AT 蛋白堆积引发肝炎或肝硬化，而肺部因缺乏功能性 A1AT ，造成中性粒细胞弹性酶过度活跃，导致肺气肿。 2025 年 6 月 2 日，德克萨斯大学西南医学中心 Daniel Siegwart 团队发表在《 Nature Biotechnology 》上的一项研究，报道了一种双选择性器官靶向脂质纳米颗粒（ Dual SORT LNPs ），为 AATD 等复杂多器官疾病的基因编辑治疗提供了新方向。
      厚存纳米
      2024-03-14
      A1AT 多器官疾病 多器官
    • Cell Reports丨类器官结合多组学揭示调控肝脏再生修复启动的关键因子
      前沿研究
      肝脏具有 强大 的再生 修复 能力，在化学 诱导 损伤或部分 肝 切除后快速恢复 功能 。 包括 染色质可及性 在内 的 表观遗传 动态变化在细胞命运 重塑和 再生启动中发挥 重要 作用 ，参与转录网络调控 。 该 研究通过整合多组学技术（ RNA-seq 、 ATAC-seq 、 CUT&Tag ），系统分析肝再生启动阶段的转录组和染色质可及性动态，结合肝 细胞 类器官（ Hep_Orgs ）模型，识别关键转录因子 并阐明 及其调控 机制 ，为肝再生缺陷相关疾病的治疗提供新靶点。
      BioArtMED
      2024-03-14
      TS 多组学
    • Adv Sci丨滕勇|李亚民团队揭示靶向敲除FAT1突变基因联合线粒体三羧酸循环抑制剂治疗头颈鳞癌的新策略
      前沿研究
      目前， 头颈鳞状细胞癌 （ HNSCC ） 在临床治疗中面临高度耐药、易复发及预后不良等重大挑战，尤其在人乳头瘤病毒 （ HPV ） 阴性亚型中，尚缺乏有效的靶向治疗手段 【 1-3】 。 FAT1 （非典型钙黏蛋白 1 ） 在多种癌症中，尤其是在 HNSCC 中，突变频率较高，可导致多个关键信号通路 （如 Hippo-YAP/TAZ 和 Wnt /β-catenin ） 的紊乱，进而驱动肿瘤进展并影响患者生存率 【 4-6】 。 进一步在 FAT1 突变小鼠原位肿瘤模型中， LNP-sgFAT1 联合 CPI-613 治疗显著增强抗肿瘤效果，优于任一单药治疗。
      BioArtMED
      2024-03-14
      FAT1 HPV 头颈鳞癌
    • Cell | 防止多聚谷氨酰胺蛋白聚集的双重机制
      前沿研究
      转录因子 （TFs） 通过其 DNA结合域 （ DBDs ） 识别特定DNA序列，并利用效应域招募辅因子以调控基因表达 【1】 。 许多转录因子的效应域富含 低复杂度区域 （ LCRs ） ，这些区域往往由谷氨酰胺、丝氨酸或酸性残基组成，具有促成蛋白聚集的潜在风险 【2】 。 令人关注的是，尽管许多人类转录因子本身也携带较长的polyQ序列，却很少出现毒性聚集现象，其机制尚不清楚。
      BioArtMED
      2024-03-14
    • Life Metabolism丨戚世乾和王佳伟课题组解析人源MON1A-CCZ1和RAB7A三元复合体高分辨率三维结构
      前沿研究
      自噬 （ Autophagy ） 是一种通过包裹、降解细胞内损伤或多余组分来维持内环境稳态的重要过程。 在酵母中， MON1-CCZ1 复合体 已被证实是 Ypt7 （ RAB7 的酵母同源物） 的特异性 GEF ，该复合体 在细胞内 的 定位和调控 机制 一直是结构与细胞生物学研究的热点。 然而 ，在高等哺乳动物中， M ON1-CCZ1 复合体 如何 特异性 识别 RAB7A 、介导 GDP 释放并促进 GTP 结合的分子机制，迄今仍未完全阐明。
      BioArtMED
      2024-03-14
      王佳伟 三元 人源
    • Nature Genetics丨长期新冠的全基因组关联研究
      前沿研究
      “长期新冠” （ Long COVID ） 是指 COVID-19 感染后持续存在的症状，通常在感染后三个月内出现并持续至少两个月 【 1 】 。 其临床表现多样，包括疲劳、肺功能障碍、肌肉与胸部疼痛、自主神经紊乱以及认知障碍 【 2 】 。 L ong COVID 的发生率在 10% 至 70% 之间，住院或重症患者更为常见，但轻症患者同样可能受到影响 【 3 】 。
      BioArtMED
      2024-03-14
      long COVID 全基因组
    • 研论2025·系列二丨共拓肿瘤免疫新靶点与长效疫苗研发新突破
      前沿研究
      5月27日，国药中生生物技术研究院（新型疫苗国家工程研究中心）举办2025年度第二次学术论坛，以“肿瘤免疫治疗新靶点发现及疫苗研发”主题，特邀首都医学科学创新中心李川源教授、美国犹太人健康研究中心张公义教授，分别就肿瘤免疫治疗新靶点再开发策略、长效疫苗抗原设计技术作前沿报告，围绕“靶点发现-疫苗设计-临床转化”全链条开展创新交流。 李川源教授的报告以 “Identifying novel molecular targets to enhance cancer immunotherapy”为题，系统介绍了肿瘤治疗领域对已有靶点和化合物进行再开发与应用的研究成果。 李教授团队通过高通量筛选技术，鉴定出在肿瘤发生发展中起关键作用的一系列新型分子靶点，并深入揭示了这些靶点的生物学机制。
      中生研究院
      2024-03-14
      长效疫苗
    • 国产第 2 款！华东医药「雷珠单抗」生物类似药申报上市
      审批动态
      6 月 2 日，华东医药宣布，由中美华东申报的雷珠单抗注射液 （研发代码：HJY28） 上市申请已获得 NMPA 受理。 Insight 数据库显示， 这是国内第 2 款报上市的雷珠单抗生物类似药 。 雷珠单抗是一种人源化的治疗性抗体片段，分子量为 48KD，对 VEGF-A 各亚型 （VEGF165、VEGF121、VEGF110 等） ，尤其是 VEGF165 具有高亲和力。
      Insight数据库
      2024-03-14
      VEGF-A
    • 每 4 周一次，国产慢性乙肝 siRNA 疗法拟纳入突破性治疗
      审批动态
      6 月 3 日，CDE 官网显示，舶望制药 1 类新药 BW-20507 注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为 慢性乙型肝炎病毒感染 。 BW-20507 是舶望制药自主研发的一种靶向乙型肝炎病毒 （HBV） 信使 RNA S 区域的小干扰 RNA （siRNA） 分子，主要用于慢乙肝的治疗。 BW-20507 皮下注射， 每四周一次，共三剂，可显著降低 HBsAg 水平，且呈现剂量依赖性 ，在 200 mg 和 400 mg 剂量组中观察到的最大降幅为 2.9~3.2 log₁₀ IU/mL。
      Insight数据库
      2024-03-14
      HBsAg 慢性乙型肝炎 siRNA
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