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  • 刚刚，BMS重磅创新药再获NMPA批准
    审批动态
    刚刚，百时美施贵宝宣布， 全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽 ® （通用名：注射用罗特西普）获中国国家药品监督管理局批准 ， 用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者 。 这是继β - 地中海贫血后，利布洛泽在中国获批的第二个适应症。 利布洛泽是一种全球首创的红细胞成熟剂，被证实可促进晚期红细胞的增殖和成熟18。
    药圈头条
    2024-03-14
    利布洛泽 百时美施贵宝 BMS
  • 死亡、砍项目、倒闭浪潮：基因疗法还会好吗？
    公司动态
    大会特设 “基因治疗”分会， 7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”。 一名患者在实验性基因治疗试验中死亡，给这项曾被视为制药行业未来的技术蒙上新的阴影。 近期，Rocket Pharmaceuticals披露消息后，股价随即下跌58.6%。
    同写意
    2024-03-14
    基因疗法
  • 国内首个！艾伯维「乌帕替尼缓释片」新适应症在华获批
    审批动态
    6 月 4 日，艾伯维今天宣布，NMPA 已批准 乌帕替尼缓释片 （15 毫克，每日一次，商品名瑞福） 用于治疗 巨细胞动脉炎（GCA）成人患者 。 该批准距其在美国和欧盟获批仅一个多月，这使得乌帕替尼缓释片成为 目前中国首个且唯一获批用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成年患者的口服 JAK 抑制剂 。 GCA 是一种免疫介导炎症性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中型动脉发炎。
    Insight数据库
    2024-03-14
    瑞福 巨细胞动脉炎
  • 针对 HER2 低表达乳腺癌！荣昌生物「维迪西妥单抗」新适应症报上市
    审批动态
    6 月 4 日，CDE 官网显示，荣昌 生物维迪西妥单抗新适应症申报上市，适应症为 用于既往接受过至少一种系统治疗，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后 12 个月内复发，不可切除或转移性 HER2 低表达乳腺癌患者 。 这是该产品申报上市的第 4 项适应症。 维迪西妥单抗是荣昌生物开发的 HER2 靶向 ADC 药物，通过「精准爆破」机制，不仅能杀伤 HER2 高表达肿瘤细胞，还可通过「旁观者效应」攻击邻近 HER2 低表达细胞。
    Insight数据库
    2024-03-14
    HER2
  • Nature Sustainability｜于涛团队在电-生物联合催化方面取得新进展
    前沿研究
    于涛课题组长期致力于利用合成生物学方法，解决可持续制造、绿色能源的生物存储与粮食安全等重大问题。 在过去几十年里，大气中的 CO 2 通过热化学、电化学、光化学以及一些耦合策略转化为简单的低碳化合物 （ C 1-3 ） 已经取得了巨大进展。 另外，化学工业还面临着如何有效处理产能过剩的副产品、实现资源最大化利用的重大挑战。
    BioArtMED
    2024-03-14
    电-生物
  • Cell Reports｜邓涛/王健伟/周卓团队基于全基因组碱基编辑筛选发现Paxilin δ在流感病毒感染复制中的关键功能
    前沿研究
    流感病毒是严重威胁人类健康并造成重大经济损失的病原体，不仅引发季节性流行，还可能导致全球性流感大流行。 流感病毒与宿主的相互作用是决定感染结 局 的关键，解析流感病毒相关宿主因子及其作用机制对于发现新型抗流感药物靶点至关重要。 近几年，CRISPR基因编辑技术被广泛用于流感病毒相关宿主因子筛选，但 其 策略 大多以基因作为单元来筛选病毒依赖性/限制性宿主因子， 目前尚无 碱基/氨基酸分辨率的流感病毒宿主因子功能性筛选。
    BioArtMED
    2024-03-14
    流感病毒 基因组
  • Nature Genetics丨多发性骨髓瘤及其前驱疾病的基因组图谱
    前沿研究
    目前， MGUS 和 SMM 患者通过反映肿瘤负荷的指标进行监测，如 M 蛋白峰水平、游离轻链水平以及骨髓中浆细胞浸润情况 等 。 此外，在疾病中起作用的体细胞 突变 未被纳入常用的分层系统。 通过全基因组测序 （ WGS ） 分析遗传生物标志物， 这种方法 为精准肿瘤学提供了可靠的风险评估、分层和进展预测方案，解决了一项重大的临床未满足需求。
    BioArtMED
    2024-03-14
    多发性骨髓瘤 前驱疾病
  • Cancer Res丨揭示11q13.3染色体共扩增候选基因FADD在HNSCC中具的非经典致癌功能
    前沿研究
    过往研究证明，很多与肿瘤相关的基因序列的改变其实并不能诱发肿瘤或者促进肿瘤的发生发展，这些突变的基因就是我们常说的乘客基因 （ passenger gene ） 。 然而，位于癌基因扩增区域的共扩增乘客基因也可能在肿瘤细胞中被高度 “ 倚赖 ” 。 乘客基因原本因其突变并不直接驱动肿瘤发生发展而被视为 “ 旁观者 ” ，但在驱动基因扩增区段中，这些与癌基因同路 “ 上车 ” 的乘客基因往往会随之被高拷贝共扩增，其表达水平显著提升并可能形成新的生存依赖 —— 一旦切除或抑制，就能诱导扩增细胞的选择性凋亡或增殖停滞。
    BioArtMED
    2024-03-14
    FADD cancer
  • Brain综述丨张隆伯探讨Filamin A（FLNA）在神经系统发育及相关疾病中的多重功能
    前沿研究
    近日， Brain 杂志刊登了由中南大学湘雅医院神经外科 张隆伯 教授团队撰写的综述文章 Filamin A in focus: unraveling the multifaceted roles of FLNA in neurodevelopment and neurological disorders 。 该文深入探讨了 Filamin A （ FLNA ） 在神经系统发育及相关疾病中的多重功能，不仅加深了人们对大脑构建分子机制的理解，也为神经发育障碍的干预策略提供了全新思路 。 FLNA 功能障碍：牵引神经发育障碍的隐形线索。
    BioArtMED
    2024-03-14
    FLNA 神经发育障碍 神经系统发育
  • Adv sci｜软脊膜可穿透性的脂聚合物纳米颗粒递送IL-10 mRNA治疗紫杉醇诱导的周围神经病
    前沿研究
    紫杉醇 （ PTX ） 是目前临床治疗多种实体瘤最常用的化疗药物之一 ， 然而约 40%-60% 的 PTX 治疗患者会出现紫杉醇诱导的周围神经病变 （ PIPN ） ，目前仍缺乏 高 效 的临床 治疗方案。 既往研究表明，鞘内递送 IL-10 重组蛋白或腺相关病毒包裹的 IL-10 DNA 可以缓解 PIPN 。 但现有用于 PIPN 治疗的鞘内 IL-10 mRNA 递送 LNPs 仍面临跨越多重生物屏障的挑战。
    BioArtMED
    2024-03-14
    IL-10 实体瘤
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