1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）默沙东长效单抗药clesrovimab在美国获批上市，预防儿童呼吸道合胞病毒

6月9日，默沙东（MSD）宣布，其单克隆抗体疗法Enflonsia（clesrovimab）已获得美国FDA批准，用于预防新生儿及进入首个呼吸道合胞病毒（RSV）季节的婴儿发生RSV相关的下呼吸道疾病。Enflonsia为一款长效预防型抗体疗法，旨在为婴幼儿提供快速且持续5个月的保护，覆盖整个典型的RSV流行季节（通常从秋季延续至翌年春季）。无论患儿体重如何，均采用105毫克固定剂量，简化了临床应用流程。该药用于预防RSV感染，显著降低RSV相关住院率和下呼吸道感染住院率，2025年4月2日，默沙东抗RSV单抗药物Clesrovimab注射液在华申报上市并拟纳入优先审评，这一进展将为中国新生儿和婴儿群体带来首个“单次注射、长效防护”的呼吸道合胞病毒（RSV）预防方案。

（2）Alnylam Pharmaceuticals 新药vutrisiran获欧盟批准上市

6月9日，Alnylam Pharmaceuticals 其领先的RNAi疗法 AMVUTTRA (vutrisiran) 获得欧盟委员会 (CE) 的批准，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这一历史性决定标志着 AMVUTTRA成为首个也是唯一一个获得欧盟委员会批准的RNAi疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性的心肌病，以及遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。AMVUTTRA（vutrisiran）是一种创新的RNAi治疗药物，通过靶向并沉默致病的转甲状腺素蛋白（TTR）基因的信使RNA（mRNA），从源头上减少异常TTR蛋白的生成，从而有效治疗ATTR淀粉样变性。该药物每三个月通过皮下注射给药一次，患者可在医护人员指导下自行给药或由医护人员进行注射，极大地提高了治疗的便利性。

（3）丽珠医药1类新药YJH-012临床试验申请获受理，用于治疗痛风

6月9日，丽珠医药宣布，公司1类创新药YJH-012的临床试验申请（IND）已于近日获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。该药物基于小干扰RNA（siRNA）技术开发，有望为患者提供疗效更好、安全性更高的长效痛风治疗方案。根据丽珠医药新闻稿介绍，YJH-012针对痛风伴高尿酸血症，区别于传统药物抑制酶活性以阻断尿酸合成，实现了从基因层面源头长效抑制尿酸生成的机制突破，有望为临床提供更长效、更安全、更彻底的解决方案。该药物的核心机制是利用小干扰RNA（siRNA）技术，将经过化学修饰的双链结构分子，通过特定的肝靶向递送系统GalNAc，精准递送至尿酸合成的主要场所——肝脏。在肝细胞内，siRNA分子与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合，RISC中的解旋酶分离siRNA双链，释放其引导链，该引导链精确识别并结合靶蛋白对应的信使RNA（mRNA），并引导RISC中的剪切酶将其切割降解。被破坏的mRNA无法再作为模板合成目标蛋白，从而在源头上显著降低了关键致病蛋白的生成量，阻断了尿酸生成通路。

（4）血霁生物的脐带血巨核细胞注射液临床试验申请获受理

6月9日，苏州血霁生物科技有限公司宣布其所提交的“脐带血来源的巨核细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获中国得国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。血霁生物新闻稿表示，这是其自主研发的使用干细胞分化获得的同种异体巨核细胞产品，适应症为肿瘤引起的血小板减少症，这将是现有的血小板生成素（TPO）治疗和血小板输注的巨大补充，有望为每年几千万人次的血小板减少症人群带来新希望，具有重要的社会价值和经济价值。该公司的“脐带血来源的巨核细胞注射液”为造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的巨核细胞。该细胞产品安全稳定、可冻存复苏、无传染病风险、无致瘤风险，符合血液输注用于不同年龄段、用于不同疾病的诉求，不需要多年随访畸胎瘤，是血霁生物坚持做最安全、最洁净、可重复输注的输血产品的理念的体现。该巨核细胞注射液产品已经获得美国FDA授予孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病资格（RPDD）双认定，可以用于儿童和成人的巨大血小板综合症和先天性无巨核细胞血小板减少症的治疗。

（5）Innoviva口服抗生素zoliflodacin在美国申请上市

6月10日，Innoviva Specialty Therapeutics宣布，美国FDA已受理旗下药品zoliflodacin的新药申请（NDA）。Zoliflodacin是一款潜在“first-in-class”的spiropyrimidinetrione类口服抗生素，设计用于治疗12岁及以上成人和青少年的单纯性淋病。如获批准，该药将成为数十年来首个用于治疗淋病的新型抗生素，为当前耐药性日益严峻的感染治疗提供全新选择。Zoliflodacin是一种螺嘧啶三酮类抗生素，具有独特的作用机制，能够抑制一种名为II型拓扑异构酶的关键细菌酶，这种酶对细菌的功能和繁殖至关重要。体外研究表明，该药物对多重耐药的淋病奈瑟菌菌株（包括对头孢曲松和阿奇霉素耐药的菌株）具有活性，且与其他抗生素无交叉耐药性。单用zoliflodacin或与其他抗菌药物联用对淋病奈瑟球菌具有快速杀菌作用，对多种革兰阳性菌、革兰阴性苛养菌、非典型病原体也具有良好抗菌活性。

（6）和誉医药小分子癌症新药匹米替尼在中国申报上市

6月10日，和誉医药宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（pimicotinib）的新药上市申请（NDA），拟用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。匹米替尼是和誉医药自主研发并进入 NDA 审批流程的首个项目，已经在多项临床试验中展现出较好的临床疗效、安全性和耐受性。此前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于今年5月将 pimicotinib纳入优先审评，此举将进一步帮助匹米替尼加快通过上市审批的速度。Pimicotinib还被NMPA纳入突破性治疗品种。2023年12月，和誉医药与德国默克（Merck KGaA）就匹米替尼的商业化权利达成协议，德国默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。匹米替尼也获得了美国FDA授予突破性疗法认定，和获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。

（7）第一三共ADC新药德曲妥珠单抗胃癌适应症拟纳入优先审评

6月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的注射用德曲妥珠单抗（T-DXd, DS-8201a）拟纳入优先审评，拟定适应症为：单药适用于治疗既往接受过一种治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。德曲妥珠单抗是一款采用独有技术设计的靶向HER2的DXd抗体偶联药物（ADC），该药物由第一三共研制，并由第一三共和阿斯利康（AstraZeneca）共同开发和商业化。在中国，该药此前已经在中国获批4项适应症，涵盖HER2阳性晚期乳腺癌、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）晚期乳腺癌、HER2（ERBB2）激活突变非小细胞肺癌，以及既往接受过两种或两种以上治疗方案的HER2阳性晚期胃或胃食管结合部腺癌。

（8）乐普生物1类新药MRG007在中国获批临床

6月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，乐普生物1类新药MRG007获批临床，拟开发治疗局部晚期或转移性实体瘤。今年1月，ArriVent BioPharma和乐普生物宣布达成全球独家许可协议，获得该产品在大中华区以外地区开发、制造和商业化的全球独家许可。乐普生物将获得总计4700万美元的一次性首付款和近期里程碑付款，和最高达11.6亿美元的开发、注册和销售等里程碑付款。MRG007是一种靶向CDH17的ADC，由新型人源化IgG1抗体通过定点偶联细胞毒素Exatecan而成，具有平衡的药物抗体比（DAR）。这一差异化设计有望提升抗肿瘤疗效并拓宽治疗窗。钙黏蛋白17（CDH17）是一种膜细胞黏附分子，其在CRC及其他多种胃肠道（GI）癌症中频繁过表达，而在正常肠组织与胰腺导管中表达有限。这种肿瘤与正常组织间的差异表达特征，使其成为胃肠道癌症（尤其是CRC）抗体偶联药物（ADC）开发的理想靶点。

（9）晖致医药的慢阻肺新药瑞维那新吸入溶液在中国获批上市

6月12日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，晖致医药（Viatris）申报的瑞维那新吸入溶液（曾用名：雷芬那辛吸入溶液，revefenacin）的上市申请已获得批准。公开资料显示，这是一款治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的每日一次、长效雾化支气管扩张剂，此前已经于2018年获得美国FDA批准上市（商品名：YUPELRI）。瑞维那新是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）的雾化剂。它具有高度的肺特异性，在每天只用一次的情况下，能够保持长久的支气管扩张，同时防止毒蕈碱拮抗剂的全身性副作用，例如口干、便秘和尿潴留等。瑞维那新吸入溶液最初由Theravance Biopharma开发，晖致医药在2019年通过合作获得了该产品的雾化剂型在大中华区的独家开发和商业化权。

（10）礼来的口服1类新药muvalaplin在中国拟纳入突破性治疗

6月13日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，礼来的脂蛋白(a)（Lp(a)）小分子抑制剂LY3473329（muvalaplin）拟纳入突破性疗法，用于治疗伴有Lp(a)水平升高且确诊心血管疾病或发生首次心血管事件风险升高的成人患者。Muvalaplin是一种first-in-class的口服Lp(a)小分子抑制剂，目前处于II期临床期研究阶段。该药通过阻断载脂蛋白(a)[apo(a)] 和载脂蛋白B (apoB)之间的初始相互作用来抑制Lp(a)的形成。升高的Lp(a)水平会使心脏病发作的风险增加一倍甚至三倍，并与其他心血管问题有关。2024年11月，礼来宣布muvalaplin一项II期取得积极结果，该药显著降低了成人升高的Lp(a)水平，达到了其主要终点。Muvalaplin作为靶向 Lp(a) 的口服降脂药，与传统降脂药相比，口服给药方式打破了注射剂型的不便，大大提高了患者的用药依从性，让降脂治疗更加便捷高效。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1） Protagonist Therapeutics公司与武田公布rusfertide 3期临床积极结果

6月9日，Protagonist Therapeutics公司与武田（Takeda）公布了3期研究VERIFY的积极新结果。该试验主要评估每周一次的rusfertide自我给药皮下注射，在那些标准治疗下仍血容量控制不佳且依赖放血疗法的真性红细胞增多症患者中的疗效与安全性。Rusfertide是一种潜在“first-in-class”的在研天然激素铁调素的多肽模拟物，已获得美国FDA的孤儿药资格和快速通道资格。此次公布的分析结果显示，该研究达到了其主要终点，rusfertide联合当前标准治疗在高危和低危PV患者中使临床缓解率较安慰剂联合当前标准治疗组患者翻倍（76.9%对比32.9%），显著降低需放血治疗的患者比例。所有关键次要终点也均达到统计学显著差异，包括rusfertide联合治疗组需放血治疗的患者比例显著下降（27%对比78%），保持血细胞比容水平低于45%的患者比例显著提升（62.6%对比14.4%），患者报告的结局也有所改善。此外，未报告任何与rusfertide相关的严重不良事件。

（2）Enterome公司公布EO4010 1/2期联合治疗试验积极数据

6月9日，Enterome公司公布了其在研免疫疗法EO4010的1/2期临床试验AUDREY的积极数据。该研究旨在评估EO4010联合纳武利尤单抗（nivolumab）±贝伐珠单抗（bevacizumab）治疗微卫星稳定（MSS）/错配修复功能正常（pMMR）转移性结直肠癌（mCRC）的效果。EO4010是一种由五种微生物衍生肽组成的疫苗，这些肽模拟了五种常见于结直肠癌患者的肿瘤相关抗原（TAA）——BIRC5、FOXM1、UBE2C、CDC20和KIF2C，旨在激活患者的肿瘤特异性CD8阳性T细胞，引导其识别并杀死表达这些抗原的癌细胞。此次公布的结果显示，EO4010显示出良好的安全性和耐受性。中位随访时间为15.4个月时，20名MSS/pMMR mCRC患者的12个月生存率为40%，中位生存时间为11.3个月。目前，患者的生存曲线已趋于平稳，34%（7/20）的患者仍存活。此外，80%接受EO4010联合纳武利尤单抗治疗的患者体内检测到针对肿瘤相关抗原的特异性免疫反应。这些积极结果支持进一步开发EO4010治疗结直肠癌的潜力。

（3）Sapience Therapeutics公司公布lucicebtide 2期临床试验积极数据

6月9日，Sapience Therapeutics公司公布了其潜在“first-in-class”的C/EBPβ拮抗剂lucicebtide治疗胶质母细胞瘤的2期临床试验数据。Lucicebtide已获得美国FDA授予用于治疗复发性GBM的快速通道资格，以及美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，用以治疗神经胶质瘤。此次公布的结果显示，lucicebtide作为单一疗法和与标准护理（SoC）联合使用具有良好的耐受性。截至2025年5月6日的数据，新确诊的GBM队列中，9名患者中有5名尚未出现疾病进展（10-24+个月），6名患者在数据截止时仍然存活；复发性GBM队列中，9名患者中有4名获得疾病控制，其中2名为部分缓解（PR），3名患者在数据截止时仍然存活。

（4）Perspective Therapeutics公司公布[212Pb]VMT-α-NET 1/2a期临床试验中期数据

6月9日，Perspective Therapeutics公司公布了其候选多肽偶联核素疗法[212Pb]VMT-α-NET的1/2a期临床试验的最新中期数据。该研究旨在评估[212Pb]VMT-α-NET在表达SSTR2的不可切除/转移性神经内分泌瘤（NET）患者中的疗效和安全性，这些患者既往未接受过放射性药物治疗（RPT），并且放射学证据显示其肿瘤在入组前12个月内已发生疾病进展。截至2025年4月30日的数据，该疗法安全性良好，在接受至少一种治疗的总共42名患者中，没有观察到剂量限制性毒性，也没有因不良事件而停药。在队列2的7名患者中，有4名达到了研究者评估的客观缓解，其中3名缓解已确认并持续维持，1名需进一步确认；而在队列1和2的共计9名患者中，有7名在超过一年的随访期内保持无疾病进展。

（5）默沙东公布PCSK9抑制剂enlicitide decanoate双项3期试验积极结果

6月9日，默沙东（MSD）公司宣布，其在研口服PCSK9抑制剂enlicitide decanoate（MK-0616）在三项3期临床试验中的前两项取得积极结果，显示该疗法能有效用于治疗正在接受降脂治疗（包括至少使用他汀类药物）的高脂血症成人患者。根据新闻稿，enlicitide decanoate有望成为获美国FDA批准的首款口服PCSK9抑制剂。这次所公布的CORALreef HeFH与CORALreef AddOn皆为随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期研究。CORALreef HeFH旨在评估enlicitide decanoate与安慰剂相比在患有异合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人中的安全性和疗效。CORALreef AddOn则旨在评估enlicitide decanoate与依折麦布、bempedoic acid以及依折麦布与bempedoic acid联合疗法相比，在接受他汀治疗的高胆固醇血症患者中的疗效和安全性。分析显示，CORALreef HeFH和CORALreef AddOn试验均成功达到主要终点和所有关键次要终点。数据显示，与安慰剂（CORALreef HeFH）或其他口服非他汀类药物（CORALreef AddOn）相比，enlicitide decanoate在降低患者的LDL-C水平方面具有统计学显著性和临床意义的改善。此外，在两项研究中使用该疗法患者的不良事件和严重不良事件（SAE）的发生率，与对照组相较在临床上无显著差异。

（6）NewAmsterdam Pharma公布obicetrapib 3期临床试验积极结果

6月10日，NewAmsterdam Pharma宣布，其关键性3期临床研究BROADWAY中的一项预设阿尔茨海默病（AD）生物标志物分析取得积极顶线结果。BROADWAY试验的主要目标是评估其口服、选择性胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂obicetrapib降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和/或杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的效果，这些患者已接受最大耐受剂量的降脂治疗但其LDL-C仍未达标。在该注册研究中，研究团队同步开展了一项预设的子研究，探索obicetrapib对AD血浆生物标志物的影响，覆盖全体受试人群及携带ApoE4基因的患者。分析显示，obicetrapib治疗在全体意向治疗（ITT）人群中显著降低了AD主要生物标志物（p<0.002），在ApoE4携带者中亦观察到具有统计学意义的改善（p=0.0215）。这一发现不仅拓展了obicetrapib的潜在临床价值，也进一步支持CETP抑制机制在AD病理预防中的新兴作用路径，为心血管与神经退行性疾病的交叉治疗提供了潜在的研究基础。

（7）Metsera公布MET-233i 1期临床试验积极数据

6月10日，Metsera公布了其潜在“best-in-class”超长效胰淀素类似物MET-233i的1期临床试验积极顶线数据。分析显示，MET-233i具备优异的药效持续性、减重效力及与Metsera另一款月用GLP-1受体激动剂候选药物MET-097i的协同潜力。MET-233i在第36天实现了高达8.4%的平均安慰剂校正体重下降，并观察到高达19天的半衰期，支持每月给药。同时，药物耐受性良好，未发现任何安全性风险信号。分析显示，体重下降结果显示出明确的剂量依赖性。在每周给药五次、每次1.2毫克的剂量下，患者平均体重下降8.4%，个体最高降幅达10.2%。在单次递增剂量（SAD）阶段，减重效应可持续超过四周，体现出MET-233i卓越的药代动力学特性。基于上述积极结果，Metsera正快速推进MET-233i的单药开发及其与MET-097i的联用研究。

（8）Apellis Pharmaceuticals与Sobi公布pegcetacoplan 3期试验数据

6月11日，Apellis Pharmaceuticals与Sobi公布其3期VALIANT研究开放标签期的新数据，该试验评估Empaveli（pegcetacoplan）在治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）中的疗效与安全性。结果显示，与安慰剂相比，Empaveli在第26周实现了蛋白尿下降达68%，差异具有统计学意义。这一疗效在治疗持续一年后仍得以维持。同时，接受Empaveli治疗的患者在估算肾小球滤过率（eGFR）指标上显示出肾功能的持续稳定。此外，在开放标签期开始时从安慰剂转为Empaveli治疗的患者，也观察到与试验早期用药组相近程度的蛋白尿下降与肾功能稳定改善，进一步验证了该药在不同起始时间下的一致的疗效表现。Empaveli整体安全性良好，耐受性与既往研究结果一致，未发现新的安全性信号，支持其在该类补体介导性肾病中的持续开发潜力。

（9）百时美施贵宝TYK2抑制剂deucravacitinib达3期试验主要终点

6月12日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公布关键3期POETYK PsA-1试验（IM011-054）的积极数据，该试验评估Sotyktu（deucravacitinib）在未接受过生物制品类疾病修饰性抗风湿药（bDMARD）治疗的成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者中的疗效与安全性。分析显示，试验达到主要终点，第16周时Sotyktu组达到ACR20应答（疾病体征和症状改善≥20%）的患者比例显著高于安慰剂组（54.2% vs 34.1%，p<0.0001）。Sotyktu治疗16周期间的安全性与3期POETYK PsA-2试验及中重度斑块状银屑病（PsO）3期临床试验中报告的特征一致。Sotyktu是一种口服选择性别构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，具有独特的作用机制。它通过结合TYK2的调控域实现高度选择性，从而对TYK2及其下游功能进行别构抑制。Sotyktu在生理相关浓度下选择性抑制TYK2，在治疗剂量下不抑制JAK1、JAK2或JAK3。Sotyktu目前已在多个国家和地区获批用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。

（10）BioInvent International公布BI-1808 2a期最新积极数据

6月13日，BioInvent International公布其抗TNFR2抗体BI-1808单药治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）临床2a期剂量扩展研究的最新积极数据。截至2025年5月15日，在九名可评估的CTCL患者中，疾病控制率（DCR）达到了100%。其中，一名患者实现完全缓解（CR），三名为部分缓解（PR），五名为疾病稳定（SD）。此外，在两名可评估的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者中，一名达到部分缓解，另一名为疾病稳定。整体数据显示，BI-1808单药在T细胞淋巴瘤中展现出良好的抗肿瘤活性和强效的免疫介导效应。BI-1808也表现良好的安全性，所有治疗相关不良事件均为轻度或中度（1-2级），未观察到3级或以上的不良事件。该研究仍在持续招募患者，并将在后续进入剂量优化阶段。BI-1808是BioInvent肿瘤相关调节性T细胞（Treg）靶向项目的一部分，该疗法通过抑制肿瘤微环境中高度表达的TNFR2，有望阻断Treg介导的免疫抑制，从而促进抗肿瘤免疫反应。这一潜在“first-in-class”候选药物目前正被开发用于实体瘤和血液肿瘤的治疗，并已在单药和联合PD-1抑制剂pembrolizumab治疗的临床研究中表现出初步疗效和良好的安全性。

同期事件：

1. 2025年第24周06.09-06.15国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第24周06.09-06.15国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第24周06.09-06.15国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.06.09-2025.06.15) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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