杜氏肌营养不良症（DMD）是由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）缺失所致的一种致死性X连锁隐性遗传病。DMD患儿通常表现为走路晚，走路慢、容易摔倒，随着疾病发展，失去独立行走的能力，需要坐轮椅，通常在30岁之前死于呼吸系统并发症或心力衰竭。全球范围内，中国是患病人数最高的国家之一。
DMD作为一种致命的儿科遗传病，到目前为止，仍没有非常有效的治疗方法，亟待新型药物出现。从市场规模来看，近年来DMD市场规模不断被挖掘，2021首次突破10亿美元。
近十几年，DMD的治疗发展迅速，越来越多的企业开始布局DMD市场，更是开发出了不少新疗法。根据药融云数据库统计，目前全球共有225个DMD在研药物，涉及130余家企业，其中IND以上研发阶段的药物占比19%（《关注罕见病！杜氏肌营养不良症药物治疗遇困，基因疗法或是突破点》）。
那DMD领域的基因治疗有哪些细分疗法？各细分疗法分别获批上市了哪些新物？药融咨询团队徐艺菡已于11月21日（周一）晚19:30，在药鼎记直播间分享了药融咨询最新报告《基因疗法能否拯救DMD——深入解读DMD细分疗法&LAG-3抑制剂研发趋势》！
除此之外，直播还解析了热门靶点——LAG-3抑制剂的研发趋势，共同探讨：全球在研LAG-3抑制剂单抗和双抗分别有哪些药物进入临床阶段？相比LAG-3和PD-(L)1联合疗法，LAG-3/PD-(L)1双抗有哪些优势？干货不停，精彩纷呈！
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直播内容：一粒药的推广——如何利用数据做好靶向高效推广
直播时间：11.28（周一）晚19:30
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2025-06-15
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