肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚性心肌病患者。导致肥厚性心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。
目前，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者，其中约有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。
药融圈旗下药融云数据库显示：2023年4月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）/CDE已接受mavacamten胶囊用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA）。并将其纳入了优先审评，此前已经获得突破性疗法认定。
截图来源：NMPA/CDE官网
此次在中国的新药上市申请（NDA）的递交是基于mavacamten的全球关键III期EXPLORER-HCM临床试验的数据结果。
截图来源：药融云中国药品审评数据库
EXPLORER-HCM临床试验评估了与安慰剂相比，mavacamten在有症状的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM试验的结果证明mavacamten具有强大的疗效，在运动能力、功能状态和患者报告结局以及缓解左心室流出道梗阻的能力方面可为患者带来具有临床意义的改善。EXPLORER-HCM试验达到了其预先设定的所有主要和次要研究终点，且具有统计学意义。
图 | Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
该NDA还包括联拓在中国健康志愿者中开展的mavacamten I期药代动力学研究的临床数据（桥接临床试验）。该研究证明了mavacamten的安全性、耐受性以及与在美国开展的I期药代动力学研究中观察到的相似的药代动力学特征。联拓在有症状的oHCM中国患者中正在开展的mavacamten III期双盲EXPLORER-CN试验的初步安全性数据也被用以支持该NDA的递交，这项试验的顶线数据预计将于2023年中期公布。
药融圈旗下药融云数据显示：Camzyos™(mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂（2022年4月，推迟一次后获批），适用于治疗症状性纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。除在美国外，该药也在澳大利亚、加拿大和巴西获得了监管部门的上市批准。
图 | mavacamten 化学结构式
Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。本品相关专利WO-2014205223。
mavacamten药物研发信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.sdbaichao.com/?mh”查看）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
据药融云全球医药交易数据库显示，2020年8月，联拓生物于以1.875亿美元获得MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾，泰国和新加坡对Camzyos进行开发和商业化。2020年10月，BMS以130亿美元收购MyoKardia获得了Camzyos。当时MyoKardia是一家临床阶段的生物制药公司，最早于2012年6月8日在美国特拉华州成立。致力于开发和商业化严重和被忽视的罕见心血管疾病的靶向疗法。其他候选项目有danicamtiv（曾用代号：MYK-491）和MYK-224，以及两个临床前疗法：ACT-1和LUS-1。
截图来源：药融云全球医药交易数据库
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场
参考：
NMPA/CDE；
药融云数据库vip.sdbaichao.com/?zmt-mh；
FDA/EMA/PMDA；
相关公司公开披露；
http://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-drug-improve-heart-function-adults-rare-heart-condition；
http://s21.q4cdn.com/104148044/files/doc_presentations/2022/BMY-Q4-2022-Results-Presentation-with-Appendix.pdf；
http://news.bms.com/news/details/2022/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Camzyos-mavacamten-for-the-Treatment-of-Adults-With-Symptomatic-New-York-Heart-Association-Class-II-III-ObstructiveHypertrophic-Cardiomyopathy-HCM-to-Improve-Functional-Capacity-and-Symptoms/default.aspx；
www.lianbio.com;
ClinicalTrials.gov（NCT05135871和NCT05174416）;等等。
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2025-06-15
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