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5200万美元B轮融资，开发罕见病基因疗法

罕见病基因疗法

Medaverse

2024/09/25

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9月25日，意大利米兰，为受遗传病影响的儿科患者开发现成基因疗法的生物技术公司Genespire宣布完成4660万欧元（约5200万美元）的B轮融资，该融资由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital通过其大型风险基金与Indaco SGR组成强大的财团共同领导。2020年该公司完成1600万欧元A轮融资，由Sofinnova Partners领投。

这笔融资将使该公司的主要候选药物GENE202的开发能够进行治疗甲基丙二酸血症（MMA）的I/II期临床试验，MMA是一种破坏性的遗传疾病，会损害某些氨基酸和脂肪的代谢。融资还将通过促进针对其他几种遗传疾病的候选产品的发现和临床前工作，加强公司的研发渠道。

MMA在婴儿早期发病，与严重的死亡率和发病率有关，其特征是严重的临床表现，包括肌肉无力、癫痫发作、发育迟缓和器官损伤。目前，MMA还没有改变疾病的治疗方法。GENE202是一种开创性的现成基因疗法，利用该公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。ISLV设计用于静脉注射，使患者的肝脏能够在其整个生命周期内产生治疗效果。这种独特的作用机制使Genespire的方法最适合解决受遗传病影响的儿科患者，他们目前面临着最紧迫的未满足的医疗需求，同时也使成年患者受益。ISLV技术由Genespire的科学联合创始人和基因治疗领导者Luigi Naldini教授和San Raffaele Telethon基因治疗研究所（SR Tiget）的Alessio Cantore博士开发。

Genespire首席执行官Karen Aiach-Pignet表示：“我们高度创新的ISLV平台使Genespire具有独特的能力，能够带来突破性的治疗方法，有可能改变患有遗传病的儿童的生活。我们新的和现有投资者的支持反映了我们对平台潜力的热情和信心，迄今为止产生的有前景的数据进一步证实了这一点。我们衷心感谢前任首席执行官Julia Berretta在本轮融资中发挥的重要作用，我们期待着与CDP Venture Capital、XGEN Venture和Indaco SGR以及我们的创始投资者Sofinnova Partners以及SR Tiget团队密切合作，共同推动我们在MMA走向临床。”

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