
10月8日,马萨诸塞州剑桥,City Therapeutics宣布正式推出,其愿景是引领基于RNA干扰(RNAi)新药的未来。City Therapeutics旨在利用小干扰RNA(siRNA)的下一代工程——介导RNAi的“触发(trigger)”分子——来构建一个强大而可持续的产品引擎,并扩大基于RNAi的药物的治疗范围。在Alnylam创始首席执行官John Maraganore博士的领导下,该公司完成了由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元的A轮融资,其他领先的生命科学投资者也参与了融资,包括Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者。

City therapeutics联合创始人兼执行主席John Maraganore博士表示:“在Alnylam,我们推出了RNAi疗法作为一种新型药物的诞生,为需求未得到满足的患者的生活带来了深远的影响。我们看到RNAi有可能成为下一个主要的高影响力药物类别,与单克隆抗体的成功相媲美,甚至超越。实现这一未来需要新的创新,我们相信City Therapeuptics可以引领这一新篇章。为了释放基于RNAi的药物的全部潜力,我们将利用下一代工程技术推进siRNA设计、递送和靶向的创新,从而提高活性和特异性,扩大更多组织类型的可及性,并在多个治疗领域扩大机会。我们很高兴推出City Therapeutics,引领基于RNAi药物的未来。”



City Therapeutics正在构建一个siRNA工程平台,旨在设计、改进和优化基于RNAi的药物。特定平台支柱包括:
新型RNAi triggers(触发分子)的设计,包括那些尺寸较小、细胞机制新颖、活性、效率和特异性提高的触发器。例如包括诱导切割的tiny (city) RNAs,其通过不同的蛋白质诱导靶mRNA切割以沉默基因表达。
专门定制的靶向配体,用于将工程siRNA特异性和增强性地递送到更广泛的细胞和组织类型。
利用人类遗传学的最新进展和见解来解决新的和经过验证的治疗靶点,并优化临床开发。

City Therapeutics正在建立一个创新的RNAi疗法管线,其主要项目预计将在2025年底或前后进入临床开发阶段。此后,该公司的产品引擎旨在提供可持续的高影响力RNAi药物,从2026年开始,每年有1~2个新的IND申请。
City Therapeutics首席科学官Tracy Zimmermann博士表示:“最近的科学进步和技术为RNAi触发分子的新颖和改进工程打开了大门,使这类高度特异性的药物能够得到更好的优化,并解决更多的疾病。这为City Therapeptics平台奠定了基础,也是我们引领下一代RNAi疗法的机会。随着我们继续构建我们的平台,我们正在执行一项快速到临床的战略,以推动管线的可持续增长,目标是每年产生一到两个IND。随着我们的第一个RNAi项目迅速推向临床,我们相信我们有能力对多种疾病适应症的患者产生重大影响,帮助塑造RNAi的未来。”

City Therapeutics由第一代RNAi疗法的许多创造者领导。管理团队和董事会成员包括:Sage Therapeutics首席执行官兼Alnylam前总裁Barry Greene、Alnylam创始首席执行官John Maraganore博士、ARCH Venture联合创始人Robert Nelsen、ARCH Venture合伙人Ari Nowacek博士、Orbital Therapeutics首席执行官和Spark Therapeutics前首席执行官Ron Philip、联合创始人兼首席运营官Sebastian Trousil博士、首席科学官Tracy Zimmermann博士。


其他联合创始人和顾问包括:联合创始人Mark Keating博士,Alnylam制药公司前首席科学家;联合创始人Kotaro Nakanishi博士,俄亥俄州立大学生物化学教授;联合创始人Yukihide Tomari博士,东京大学分子与细胞生物科学研究所教授;科学顾问Hans-Peter Vornlocher博士;联合创始人Phillip D.Zamore博士,麻省大学陈医学院RNA治疗研究所所长、教授,霍华德休斯医学院研究员、Alnylam前联合创始人。
City Therapeuptics创始董事会成员、ARCH Venture Partners董事总经理兼联合创始人Robert Nelsen表示:“作为Alnylam的早期投资者,ARCH支持将RNAi药物作为医学的新前沿。现在是重新进入RNAi革命的时候了,我们对City Therapeutics的投资是基于我们的信念,即RNAi疗法将作为突破性药物的主要类别扩展。City经验丰富的团队、领先的科学创始人及其工程平台的多功能性相结合,创造了巨大的机会,并为建立行业下一个领先的RNAi公司奠定了良好的基础。”
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