10月30日,马萨诸塞州波士顿,专注于新型神经药物开发的生物技术公司Axonis Therapeutics宣布成功完成1.15亿美元的超额认购A轮融资。融资所得将用于通过患者的临床概念验证来推进Axonis的主要开发候选药物AXN-027。AXN-027是一种一流的口服小分子,旨在增强KCC2的功能,KCC2是一种主要的中枢神经系统氯化物转运蛋白,对抑制性神经传递至关重要,用于治疗癫痫和疼痛。收益还将用于开发针对KCC2的下一代化合物,用于治疗这些和其他适应症,包括精神和神经发育障碍。Cormorant Asset Management和venBio Partners共同领投此次融资,Sofinnova investments、MRL Ventures Fund、Perceptive Advisors、Lumira Ventures和Solasta Ventures进行了大量投资。其他投资者包括Eos Bioinnovation、Hatteras Venture Partners、SCI Ventures、Alexandria Venture Investments、Tachyon Ventures、BoxOne、Iaso Ventures和Pathway Bioventures。Axonis首席执行官、总裁兼联合创始人Joanna Stanicka博士表示:“Axonis的愿景是推进口服KCC2疗法的研发,以恢复中枢神经系统的功能抑制,治疗神经系统疾病,而不会产生致残的副作用。随着我们今年晚些时候进入临床,这笔融资对Axonis来说是一个重要的里程碑,因为我们将我们令人兴奋的科学转化为神经系统疾病患者的有效和耐受性良好的治疗方法。”Axonis执行主席兼联合创始人Corey Goodman博士表示:“我们很高兴这群有成就的投资者与我们共同致力于将Axonis的科学转化为有影响力的药物。我很高兴看到Axonis的科学取得了长足的进步;该团队所取得的成就令人瞩目。我们现在有能力通过临床概念验证将我们的领先治疗项目带入相关领域,并建立一家领先的生物技术公司。”尽管已经批准了几种治疗癫痫和疼痛的药物,但由于突触抑制受损,许多患者对目前的一线疗法没有耐受性或反应,这可能会导致耐药性。Axonis的口服KCC2增效剂旨在恢复功能抑制并克服患者的耐药性。Axonis由Axonis基础知识产权的联合创始人兼共同发明人Joanna Stanicka博士领导。她是哈佛大学毕业的科学家、药物专家和企业家,也是马萨诸塞州下一代奖的获得者,该奖项是生命科学领域女性首席执行官的领导力奖。Shane Hegarty博士是该公司的首席科学官、联合创始人和知识产权共同发明人。他之前是哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究员,科克大学学院神经科学系的教员,也是爱尔兰神经科学研究者奖的获得者。在融资的同时,Axonis还宣布任命医学博士Donald Manning为首席医学官,任命Jeff Imbaro为首席运营官。Manning博士是一位临床科学家,在急性和慢性临床实践、研究和管理方面拥有丰富的经验。他为Axonis带来了超过25年的管理经验,监督了7项IND和5项NDA的申请,这些申请促成了9项获批产品。Imbaro先生拥有20多年的公司建设专业知识,曾领导过几家成功的生物技术和制药公司的业务发展以及一般和行政职能。他是Semma Therapeutics创始团队的成员,该公司后来于2019年被Vertex以近10亿美元的价格收购。关注下方公众号,带你看世界!

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