12月21日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，该公司已向加拿大卫生部提交临床试验申请(CTA)，以启动ALN-KHK的1/2期研究。ALN-KHK是一款靶向己酮糖激酶(KHK)的研究性RNAi疗法药物，用于治疗2型糖尿病与代谢综合征X。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
在等待监管机构和伦理委员会批准期间，公司计划在2023年初开始在健康超重志愿者和肥胖2型糖尿病患者中展开1/2期研究受试者的招募，并预计于2023年底报告初步人体数据。
2型糖尿病是糖尿病的一种, 也称非胰岛素依赖型糖尿病，常出现在成年人（特别是肥胖症患者）身上。2型糖尿病的发病人数占糖尿病患者总数的90%以上，且多为后天发病。目前还没有可以根治糖尿病的药物。
ALN-KHK项目负责人Neil Wallace表示：“我们很高兴能够将ALN-KHK推进至临床，作为我们首个用于治疗2型糖尿病和潜在其他代谢紊乱性疾病，这些尚未满足医疗需求疾病的RNAi疗法。大量使用高果糖玉米糖浆作为甜味剂会导致饮食中果糖增加，被认为是肥胖日益流行的重要原因。肥胖是2型糖尿病和脂肪性肝病的重要风险因素。果糖本身容易诱发脂肪性肝病，因此在2型糖尿病患者中，会加重胰岛素抵抗。我们认为，靶向己酮糖激酶（KHK，也称为果糖激酶，是果糖代谢途径中的第一个酶）是一种减少脂肪酸合成和胰岛素抵抗的创新治疗方法，有可能改善2型糖尿病患者的总体血糖控制。”
关于RNAi疗法
RNA干扰(RNAi)是一种基因沉默的自然细胞过程，由小干扰RNA（siRNA，一个长20到25个核苷酸的双股RNA）通过RNA诱导沉默复合物从而介导靶mRNA的降解。利用这一机制，RNAi疗法可用来沉默与疾病相关的特定基因。
此外，与日常的口服药物相比，RNAi疗法的一个潜在优势在于疗效的持久性，一次治疗的效果可以维持3~6个月。RNAi疗法代表了当前生物学和药物开发中最有前景和发展最快的前沿领域之一，有可能改变遗传病和其他疾病患者的治疗方案。
信息参考：
[1] http://investors.alnylam.com
[2] 药融云数据库vip.sdbaichao.com/?zmt-mhwz
2025-06-15
26页
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