2023年2月25日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）开发的用于治疗I型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液的Ⅰ/Ⅱa期临床试验项目启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心顺利召开，标志着GC101用于治疗I型SMA的临床试验在研究中心正式启动。
中国人民解放军总医院第七医学中心药物临床试验机构办徐娟老师表示：药物临床试验机构会全力支持本项目，同时也希望各参与方精诚合作，发挥各方职责，按照GCP法规和方案要求，保质保量的完成本项目，并预祝本项目取得圆满成功。
中国人民解放军总医院第七医学中心董成副主任表示：本项目的成功开展对中心的学科建设和1型SMA患儿的治疗均具有非常重大的意义，预祝本项目在各方的共同努力和支持下取得圆满成功。
锦篮临床运营副总朱智明教授表示：会积极协调各方，把控试验进度，保证沟通及时顺畅。并希望各方能够在接下来的工作中再接再厉，克服困难，按照既定的目标和计划共同推进项目进度，取得预期的目标成果。
本临床试验项目的主要研究者，中国人民解放军总医院第七医学中心封志纯教授表示，该项目是国际首个鞘内给药治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物临床研究，这对于拓展现有I型脊髓性肌萎缩症治疗方法具有里程碑的意义。
在此前解放军总医院第七医学中心开展的研究者发起的临床研究中，锦篮基因GC101腺相关注射液已成功在18例SMA患者中得到应用，充分展现了团队在基因治疗方面积累了丰富的经验，为顺利开展IND研究提供了实践基础。
GC101腺相关注射在国内登记开展的临床试验
截图来源：药融云中国临床试验数据库
启动会在各方充分讨论并确认后圆满结束，标志着锦篮基因GC101项目Ⅰ/Ⅱa期临床试验正式启动。作为国内第一款鞘内给药治疗I型SMA的基因药物，GC101注射液有望为临床医生提供一种新的长效治疗方法，造福SMA患者群体。
参考资料：
[1] 锦篮基因公众号
[2] 药融云数据库
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2025-06-15
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