3月24日，基因疗法龙头PTC Therapeutics, Inc.(纳斯达克:PTCT)宣布，公司创始人兼首席执行官Stuart Peltz博士将辞去已担任25年的CEO职位。现任首席运营官Matthew Klein医学博士将接任。Stuart将继续留在公司，担任高级顾问，并加入其科学顾问委员会。
Stuart Peltz博士
Stuart以前是分子遗传学和微生物学教授，他在1998年创立了PTC，通过靶向RNA寻找新的罕见疾病治疗方法。他给PTC留下了六种药物：两种同时获得FDA和EMA批准(Emflaza治疗杜氏肌萎缩症，Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症)，两种仅在欧盟批准(Translarna治疗杜氏肌萎缩症，Upstaza一种基因疗法)，两种Ionis药物(Tegsedi和Waylivra)，这两种药物是PTC在拉丁美洲购买的。
在2019年加入PTC之前，Klein博士是BioElectron Technology Corporation的首席执行官兼首席医疗官。2019年，PTC收购了BioElectron。
Matthew Klein博士
Klein博士在BioElectron期间领导了公司的重组，成功实施了新的战略和运营计划，并领导了两种针对中枢神经系统疾病的新型小分子的开发。此外，Klein博士监督了肿瘤平台的形成，该平台产生了几种新颖的临床前化合物，以新颖的方法靶向癌症。
Klein博士加入PTC后担任基因和线粒体疗法全球主管，随后担任首席开发官，并于2022年1月晋升为首席运营官。在PTC，Klein博士负责监督公司的管线开发，目前正在进行5项注册指导的临床试验，并负责推动首个直接用于大脑的基因疗法Upstaza获得EMA批准。
2022年11月17日，PTC Therapeutics的AAV基因疗法Upstaza在英国获批上市，标价为300万英镑（约366万美元），成为目前最贵基因疗法。
Klein博士表示，我期待带领PTC经验丰富的团队进入下一个25年，我的目标是每两到三年推出一种新的疗法，包括内部项目和交易。中枢神经系统疾病将继续是重点，可能还会涉及代谢和肿瘤学等领域。
2013年PTC Therapeutics在纳斯达克上市，目前市值约32亿美元，受到CEO辞职消息影响，股价上周五收盘下跌5%。
根据PTC发布的2023财报，PTC 2022年全年总营收6.99亿美元，同比增长30%。2022年研发投入6.515亿美元，同比增长20%，这一增长反映了该基因疗法龙头公司对研究项目的额外投资和临床管线的推进。
2022年产品净收入主要由Translarna和Emflaza主导，Translarna 2022年全年的净产品收入为2.886亿美元，同比增长22%，增长来自现有地区的新患者和持续的地理扩张。Emflaza 2022年全年的净产品收入为2.183亿美元，同比增长17%，增长主要得益于新患者首发、更广泛的可及性、持续的高依从性和适当的基于体重给药的方式 。
PTC是一家以科学为导向的全球性生物制药公司，专注于临床差异化药物的发现、开发和商业化，为患有罕见疾病的患者提供益处。
PTC公司研发管线
参考资料：
[1] www.ptcbio.com
[2] www.endpts.com
2025-06-15
26页
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