近日，专注于罕见病的生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.在马萨诸塞州贝德福德正式开设了其基因疗法制造工厂。这个新的、最先进的工厂将使Ultragenyx能够利用公司专有的Pinnacle PCLTM(生产者细胞系)制造平台，可靠地大规模生产基因治疗药物，以此降低公司对CGT CDMO依赖。Pinnacle PCL能够提高生产腺相关病毒(AAV)基因疗法的效率，提高产品质量和产量，降低成本并提高生产速度。
该基地使Ultragenyx能够生产2000升批次的基因疗法，而不是每批次50升的行业标准。该公司计划雇佣120名不同技能水平和背景的员工。公司目前在马萨诸塞州的贝德福德、沃本和剑桥等地雇佣了350多名员工，超过其全球员工总数的四分之一。
Dennis Huang
Ultragenyx的首席技术运营官兼基因治疗研发执行副总裁Dennis Huang表示，通过这个工厂，Ultragenyx将以比以前更大的规模开发和生产基因治疗药物，我们相信这将使这些罕见疾病的药物更容易被需要它们的人获得。
Ultragenyx是一家成立于2010年的专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司，其核心关注的领域是那些严重的，目前仍存在巨大未满足临床需求的罕见或者超罕见遗传性疾病。
在研管线
来源：Ultragenyx官网
参考资料：
www.ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-opens-new-gene-therapy-manufacturing-facility-bedford
2025-06-15
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