9月13日，RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克代码:ALNY)宣布，关于FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）的讨论结果，该会议讨论了研究性RNAi疗法patisiran（商品名onpattro）的补充新药申请(sNDA)， 用于治疗转甲状腺素蛋白介导(ATTR)淀粉样变性的心肌病。
CRDAC以9:3的投票结果认为，patisiran治疗ATTR淀粉样变心肌病的益处大于其风险。FDA预计在2023年10月8日前针对此申请完成监管审查。
FDA CRDAC独立专家小组做出的积极决定是基于对支持patisiran sNDA的数据进行的讨论，其中包括APOLLO-B 3期研究的阳性结果，该研究表明，与安慰剂相比，sNDA对ATTR淀粉样变性合并心肌病患者的功能能力、健康状态和生活质量产生了有利影响。分别通过6分钟步行试验(6-MWT)和堪萨斯城心肌病问卷总体总结(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary, KCCQ-OS)评分测定。
CRDAC向FDA提供独立的专家意见和建议，用于治疗心血管和肾脏疾病的上市和研究药物。CRDAC的投票虽然不具有约束力，但FDA将在决定patisiran的潜在扩大适应证时考虑CRDAC的投票。
Patisiran是Alnylam的核心产品之一，是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批），用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病变。该药物2022年全年的销售额为5.58亿美元，2023H1营收1.94亿美元。
在研管线（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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2025-06-15
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