10月5日，基因疗法公司Tenaya Therapeutics宣布其治疗肥厚型心肌病（HCM）AAV疗法TN-201在 1b 期临床试验中完成首例患者给药。Tenaya预计 2024 年公布1b期临床试验初步数据。
受此消息影响，Tenaya股价上涨16%，目前市值为1.493亿美元。
TN-201是Tenaya首个基于腺相关病毒(AAV)的研究性基因治疗候选产品，用于治疗由MYBPC3基因突变引起的肥厚性心肌病(HCM)，MYBPC3基因是HCM最常见的遗传原因。TN-201旨在提供功能完全的MYBPC3基因，以恢复MYBPC3蛋白的正常水平，从而在单一治疗后潜在地阻止疾病进展并逆转遗传性HCM的进程。目前处于一期临床阶段。在临床前研究中，TN-201 可阻止疾病进展，并在单次给药后显示出显著且持久的疾病逆转和生存获益。
TN-201基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
此次1b期临床试验是一项剂量递增研究，旨在评估一次性静脉输注TN-201的安全性、耐受性和临床疗效。该试验将治疗来自美国和美国以外的15 名受试者。
一旦有3名患者接受了给药，数据安全监测委员会将会审查数据，并向 Tenaya提出“以更高剂量水平招募患者以及在初始剂量队列中招募更多患者” 的建议。
Tenaya于2021年7月在纳斯达克上市，除了TN-201，其在研管线还有：
- TN-401是治疗心律失常性右室心肌病(gARVC)的基因疗法，针对突变的PKP2基因，在单次给药后逆转疾病并预防心律失常，计划今年下半年提交IND；
- TN-301是小分子组蛋白去乙酰化酶6抑制剂，用于治疗射血分数保留型心衰 (HFpEF) 以及遗传性扩张型心肌病，目前处于临床一期的剂量递增实验。
研发管线查询（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
关于Tenaya Therapeutics
Tenaya Therapeutics是一家心脏病生物制药研发商，由Gladstone研究所和德克萨斯大学西南医学中心 (UTSW) 的心血管科学家于2016年创立，致力于发现、开发和提供针对心脏病潜在病因疗法。Tenaya正在从三个产品平台（细胞再生、基因治疗和精准医疗）中提拔多种候选药物。
参考资料：
1.http://investors.tenayatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tenaya-therapeutics-doses-first-patient-mypeak-1tm-phase-1b
2.药融云数据库
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2025-06-15
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