近日，一家西班牙CGT公司 SpliceBio 宣布完成 B 轮 1.35 亿美元融资。此次融资由 EQT Life Sciences 和 Sanofi Ventures 联合领投，Roche Venture Fund、New Enterprise Associates 等 7 家机构跟投。融资将用于推进眼病基因疗法 SB - 007 的 1/2 期临床研究，加速眼科、神经学等领域 AAV 基因治疗管线开发，助力 SpliceBio 突破技术与临床转化瓶颈 。

SpliceBio 是一家来自西班牙巴塞罗那的临床阶段基因药物公司，聚焦大基因突变导致的疾病，布局眼科、神经病学及其他未公开治疗领域，开发下一代 AAV 基因疗法 。

当前，众多基因治疗开发者依赖腺相关病毒（AAVs）递送遗传物质，但 AAVs 因载体容量小，无法携带大型矫正基因，使诸多疾病难以通过常规基因疗法治疗。以杜氏肌营养不良为例，编码肌肉保护蛋白 dystrophin 的基因过大，部分公司只能开发产生截短蛋白的基因疗法，然而截短蛋白功能往往不及完整蛋白，疗效受限。

SpliceBio 另辟蹊径，采用 “双 AAV + 蛋白剪接” 策略：用两个独立 AAV 载体将大型基因片段送入细胞，借助工程化剪接分子，在细胞内重新组装成全长功能蛋白，突破 AAV 载体容量限制，为大型致病基因相关疾病治疗开辟新路径 。

SpliceBio 的技术源于普林斯顿大学研究，创始人兼 CEO Miquel Vila - Perelló 曾在此钻研蛋白设计与工程。公司 2014 年以 ProteoDesign 之名起步，现除眼科（Stargardt 病等）外，还布局神经学及其他未披露治疗领域，构建多元研发管线 。

此前，罗氏旗下 Spark Therapeutics 已在 2023 年与 SpliceBio 达成 1.26 亿美元合作，借助其平台攻克基因过大无法适配传统 AAV 载体的难题，彰显行业对 SpliceBio 技术的认可。

SpliceBio的核心项目SB - 007主要针对Stargardt 病（目前无获批疗法），Stargardt 病由 ABCA4 基因突变引发，该基因过大无法装入传统 AAV 载体，导致患者渐进性视力丧失。SpliceBio 的 SB - 007 疗法，利用上述创新技术，助力患者体内产生功能性 ABCA4 蛋白。

SB - 007 是首款获美国 FDA 批准进入 Stargardt 病临床开发的双 AAV 基因疗法，也拿到英国药品和保健品监管局（MHRA）临床开发许可 。目前已进入 1/2 期临床试验，2025 年 3 月完成首例患者给药。

值得关注的是，SpliceBio 并非孤军奋战，欧洲公司 AAVantgarde 也在早期测试中探索类似策略，赛道竞争与协同创新并存，推动 Stargardt 病基因治疗加速发展。

研发管线

参考资料：http://splice.bio/splicebio-secures-135-million-series-b-financing-to-advance-lead-program-sb-007-in-stargardt-disease-and-expand-pipeline-of-genetic-medicines/

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