据环球通讯社报道，2023年6月6日，AAVantgarde Bio宣布完成6100万欧元的A轮融资。该公司由Sofinnova Partners创建、孵化，并于2021年6月完成种子轮融资。此次A轮融资由美国生物技术风险投资公司Atlas Venture和欧洲生命科学风险投资公司Forbion共同牵头，Longwood基金和公司的创始投资者Sofinnova Partners通过其Sofinnova Telethon基金参与。并且这三家投资公司也各有一名合伙人加入AAVantgarde董事会。
AAVantgarde Bio有两个专有的、基于AAV的大型基因递送平台。双杂交平台（dual hybrid）是利用DNA重组技术，AAV内含子平台（AAV intein)是利用蛋白质反式剪接技术。该公司正在两个项目中验证这两个基因递送平台：Usher综合征1B型（Usher1B）——使用双杂交平台；眼底黄色斑点症（Stargardt Disease）——使用AAV intein平台。
AAVantgarde Bio在研管线
此次A轮融资将为Usher1B受试者的首次概念验证（POC）研究的完成、AAV intein项目的进一步开发和眼底黄色斑点症的临床启动提供资金。并且该公司还计划开展眼科以外的项目。
AAVantgarde公司首席执行官Natalia Misciattelli博士表示："这次融资代表了我们帮助病人使命中的标志性时刻，我们很高兴与我们的新投资者和创始投资者合作，推进我们的平台和管线。与如此高素质的全球生命科学投资者合作完成本轮融资，是对AAVantgarde公司独特技术的重要认可，该技术最初将用于帮助遭受Usher1B综合症和眼底黄色斑点症影响而失明的患者。"
关于AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio是一家处于临床阶段、总部设在意大利的国际生物技术公司，致力于利用公司的两大AAV技术平台，解决目前AAV递送基因运载量过小的挑战，为遗传性眼病提供新的治疗方式。AAVantgarde平台可用于向眼球和非眼球组织输送大型基因。AAVantgarde由意大利那不勒斯TIGEM（Telethon遗传学和医学研究所）的Alberto Auricchio教授和Telethon基金会共同创办，将首先在临床上验证该平台在两种未满足需求的遗传性视网膜疾病上的应用。
关于Usher综合征1B型
Usher综合征1B型是一种遗传性疾病，影响视网膜和内耳。该疾病由MYO7A基因的突变引起的。治疗Usher1B的基因有6.7kb长，对单个AAV载体来说太大。在美国和欧盟，大约有2万名患者患有Usher综合征1B型。虽然有手术治疗耳聋方案，但目前并没有治疗渐进性视力丧失和失明的方法。
关于眼底黄色斑点症
眼底黄色斑点症是最常见的遗传性黄斑变性。大多数情况下是常染色体隐性遗传，眼底黄色斑点症是由ABCA4基因突变引起的。治疗眼底黄色斑点症的基因（ABCA4）有6.8kb长，对单个AAV载体来说太大。在美国和欧盟，大约有60,000-75,000名眼底黄色斑点症患者，目前还没有治疗因眼底黄色斑点症引起失明的方法。
2025-06-15
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