近日，国际顶级科学期刊之一《Science》杂志发布了2024年度十大科学突破，其中包括一项科学突破冠军奖以及九项科学突破入围奖。
其中共有三项合成生物领域相关项目入围，分别是：“利用免疫细胞治疗自身免疫疾病（CAR-T疗法）”、“RNA杀虫剂用于农田”和“固氮细胞器的发现增添了进化论的转折点”。
智药局在这里整理了评选相关内容，并介绍了布局于该方向的海内外主要企业，以供学习交流。
作为合成生物技术在生物制药领域的典型应用，Car-T细胞疗法在大约15年前就首次作为血液肿瘤治疗方法出现，并且是2013年的《Science》杂志年度科学突破之一。
本次再度入选主要是基于其在自身免疫疾病治疗方面的突破，尤其是在狼疮、硬皮病、多发性硬化症等患者临床结果中的优异表现。
在产业界，BMS、Fate Therapeutics、Kyverna Therapeutics和Cabaletta Bio进度靠前，最快已经处于临床2期阶段，其中红斑狼疮是必争之地。
在国内，10月邦耀生物等在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫疾病的临床结果，除此之外药明巨诺、合源生物也位居前列。
今年，美国国家环境保护局（EPA）批准一种基于RNA的杀虫喷雾剂，应用了RNA干扰（RNAi）机制，针对特定害虫的基因进行了精准设计。
该产品名为Calantha是全球首个RNAi生物农药，由美国GreenLight Biosciences公司发明。
主要针对马铃薯叶甲，当幼虫咀嚼其喷洒过的叶子时，RNA杀虫剂会阻断一种关键蛋白的表达，它们在几天内就会死亡。
这一具有危害低，可天然降解，普适性强等优点的产品，被誉为继化学农药和转基因农作物之后的第三次生物农药革命。
在中国，硅羿科技是我国第一家RNA农药研发和生产企业。
该公司目前已登记测试了国内首款RNAi杀虫剂，已能在不同地区、为多种类别的病虫害“量身定制”RNA纳米药物，粒子尺寸控制在100-200纳米之间。
该项成果是发现了世界上第一个固氮真核生物真核海藻（Braarudosphaera bigelowii），该生物体内有一种固定氮的细胞器：硝化质体（nitroplast）。
科学家已开始研究细胞自身如何形成硝基体前体，有希望为农作物中引入硝基体，直接实现将大气中的氮“固定”，转化为植物可利用的氨，用于合成蛋白质及其他必需分子。
目前农作物固氮来自肥料，或来自生活在豆类和其他豆类根部的共生固氮细菌，其中应用了合成生物学的“微生物固氮”是一个热门方向。
利用固氮微生物如根瘤菌，能够实现自然固氮，减少化学肥料的使用。
在产业方面，合成生物先驱Ginkgo Bioworks与先正达、拜耳两家农化巨头有多次深度合作，在国内绿氮生物、微新生物也在此方面布局。
文章来源： 智药局
2025-06-15
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