帕金森病 ( Parkinson ’ s disease, PD ) 作为全球第二大神经退行性疾病,影响了全球至少 0.1% 的人类健康, 80 岁以上的老年人的患病率超过 3% ,然而该疾病目前 尚无根治性的治疗手段 ,目前临床的治疗手段以缓解运动症状为主。 α- 突触核蛋白 ( α-synuclein, αsyn ) 是 PD 的 关键致病蛋白,病理性 αsyn 聚集可能是导致神经退行的主要原因 ,因此靶向 αsyn 是治疗 PD 极具潜力的治疗手段。 相较于目前临床尝试的人源单克隆抗体,小分子药物具有独特优势:小分子分子量小更易于穿过细胞质膜和血脑屏障,更易于生产被制成口服药片,并且免疫原性低。
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