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Nat Cardiovasc Res | 郭宇轩/董尔丹团队开发新型基因开关技术DreAM控制基于AAV的心脏修复再生

基因开关技术 董尔丹 郭宇轩
06/14
6
腺相关病毒 （ AAV ） 是基因治疗的主要载体 之一 。 现有基因治疗 技术 缺乏对 AAV 表达进行时间、空间和含量进行精细调控，极大地影响了 AAV 载体 的 安全性 ， 限制了 AAV 疗法的治疗效果，也压缩了 AAV 临床适应症的选择范围。 AAV 的时间 - 空间 - 表达量精细调控对于降低 AAV 基因治疗风险至关重要。
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