关于BBM-H901注射液

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病B成年患者出血。该款产品是中国首个递交新药上市申请（NDA）的针对遗传病的基因治疗药物，先后被纳入中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）。其临床研究结果已在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》发表，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会和2024美国血液学会（ASH）年会展示。

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。