6月9日，据CDE官网显示，默克（Merck KGaA）递交了盐酸匹米替尼胶囊 （ABSK021） 的上市申请，并获得受理。

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匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021，CAS：2253123-16-7）是由和誉医药研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。

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今年5月，该品种拟纳入优先审评，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这不仅体现了该药物的临床价值，也彰显了其在治疗领域的潜力。

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2025年4月，和誉医药宣布德国默克已根据双方于2023年12月签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为8500万美元。此外，默克亦可选择在若干条件下共同开发匹米替尼的其他适应症。

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在这项合作中，和誉医药可收取最多6.055亿美元的款项，包括首付款、开发及商业化里程碑付款，以及实际年净销售额的两位数比例销售提成。

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作为首个中国自主研发进入全球III期TGCT临床试验的CSF-1R抑制剂，匹米替尼目前已获中国国家药品监督管理局授予的突破性疗法指定 (BTD）。在海外地区，匹米替尼也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），和欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。

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作为CSF-1R抑制剂赛道的全球潜在BIC药物，匹米替尼不仅在TGCT适应症表现突出，在cGVHD等多种适应症上还有更大想象空间。目前，匹米替尼也在被评估用于治疗慢性移植物抗宿主病患者的治疗。

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此次NDA申请获受理是基于匹米替尼优异的全球3期MANEUVER研究第一部分的研究结果。在该研究中，经盲法独立审查委员会（BIRC）评估，每日一次匹米替尼在第25周的主要终点客观缓解率（ORR）与安慰剂相比有统计学意义的显著改善（54.0% vs. 安慰剂3.2%；p < 0.0001）。

除此之外，该研究还显示，与TGCT患者报告的关键结果相关的所有次要终点均有统计学意义和临床意义的改善，包括活动范围和身体功能的改善以及僵硬和疼痛的减少。这些数据已在2025年ASCO年会上公布。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）往往多发于年轻人。这种罕见的良性肿瘤生长在关节内部和周围，主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。一般通过手术进行治疗，但是术后的高复发率以及反复手术可能带来的并发症给患者带来了巨大挑战，因此迫切需要能够控制肿瘤生长的系统性疗法。

在TGCT治疗领域，全球医药市场长期处于选择匮乏的困境。据yl23455永利官网数据库显示，目前全球范围内共有2款药物用于治疗TGCT，分别是第一三共的吡昔替尼和小野制药的Vimseltinib。匹米替尼若获批上市，将成为全球第三款、国产首款用于TGCT治疗的新药。

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小结

随着匹米替尼上市许可申请获受理并启动优先审评，其有望为中国患者提供首个获批的TGCT系统性治疗方案，以填补巨大的、未被满足的医疗需求。作为TGCT“同类最优”药物，和誉医药与默克正同步推进匹米替尼向美国FDA提交上市许可申请，并计划在其他市场陆续申报。

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