近日，Astellas 宣布将向基因治疗上市公司 Taysha Gene Therapies 投资 5000 万美元，以换取该生物技术公司 15% 的股份，以及该公司目前处于临床试验阶段的两种基因疗法的许可选择权。
Taysha研发管线
两种基因疗法分别是：TSHA-102， TSHA-120，前者是Rett综合征临床开发中第一个也是唯一一个基因疗法；后者是一种鞘内给药的AAV9基因替代疗法，用于治疗巨轴索神经病(GAN)，目前处于 1/2 期开发阶段。
Astellas 还将在 Taysha 的董事会中担任观察员席位。作为股东，如果 Taysha 被另一家公司收购或者发生“控制权变更”，Astellas 拥有一定的优先谈判权。
Astellas 表示这笔交易是基因治疗战略的延续，自 2019 年以 30 亿美元收购Audentes Therapeutics以来，该公司一直在该领域投入巨资。最近，它在北卡罗来纳州建立了一家基因治疗工厂，为其提供临床试验。
但 Astellas 在其研究扩展方面遇到了挫折。在收购 Audentes 后的几个月里，研究人员报告了3名男孩在接受 Audentes 进行的罕见神经肌肉疾病 XLMTM（X 连锁型肌管肌病）基因治疗后死亡，导致试验暂停。该试验经审判后来重新开始，但在第四个男孩死亡后又再次中止。在接受基因治疗后，四名男孩均有有肝损伤的迹象。
截至今年 8 月 1 日，该研究仍处于临床阶段。
Taysha Gene Therapies现是一家专攻中枢神经系统单基因遗传病的基因治疗上市公司，背靠德克萨斯大学西南医学中心。据药融云数据库显示，该公司正式启动时就完成了3000万美元的种子轮融资；三个多月后，即2020年8月，Taysha再次完成了9500万美元的B轮融资；9月24日火速在美国纳斯达克上市，次日再获得1.57亿美元的IPO融资。Taysha成立不到一年时间就申请上市成功，且融资金额近3亿，被称为“生物医疗界的一匹黑马”。
Taysha 融资情况
截图来源：药融云投融资 数据库
然而，从那以后，Taysha 的几乎失去了价值。4 月，该基因治疗上市公司被迫裁员35% 以节省现金。周一收盘时，该公司的价值约为每股 1.50 美元。
目前，Taysha 正在推进巨轴索神经病基因疗法TSHA-120和Rett综合征的基因疗法TSHA-102，这两种疾病都是罕见的中枢神经系统疾病，目前都在临床测试中。其余还有2款也处于临床2期试验，10款处于临床前。
Taysha 药物研发阶段
截图来源：药融云全球药物研发数据库
安斯泰来首席战略官 Naoki Okamura表示：“Taysha 是 CNS 基因疗法行业领导者，这种合作关系在战略上符合我们扩大安斯泰来基因治疗能力的愿景，使公司能够服务更多患者。”
参考资料：
[1]http://www.fiercebiotech.com/biotech/astellas-continues-gene-therapy-push-50m-stake-taysha-and-options-two-cns-assets
[2]http://tayshagtx.com/
[3]药融云数据库
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2025-06-15
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