近期，iPSC衍生细胞领域领军药企士泽生物医药（苏州/上海）有限公司相继取得多项突破性进展，士泽生物自主开发的多款通用细胞治疗新药已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项正式注册临床试验批件，且全部聚焦于：通用型iPSC衍生细胞新药用于治疗中枢神经系统疾病（CNS Diseases）。

士泽生物已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目（均为“国内首个”），拥有一项美国FDA认证全球孤儿药资格新药，多个“国内首个或全球首款（FIC）“新药产品已进入中美注册临床试验阶段，且均由国家级神经疾病医学中心为代表的顶级医院神经内外科牵头及联合开展注册临床试验，包括用于治疗：

全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中美注册临床I期）；

早发性帕金森病（中国注册临床I/II期）；

重大神经系统疾病脊髓损伤（中美注册临床I期）；

肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（中国注册临床I/II期及美国注册临床I期），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

2024年，士泽生物与上海市东方医院刘中民院长团队合作，已完成包括“全中国首例”在内的多例iPSC衍生细胞治疗帕金森病患者，此项临床研究为国家两委局正式批准开展的国家级干细胞备案临床研究项目，并通过国家卫健委临床GCP规范核查及GMP生产现场核查：士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病患者最长随访期>12个月，长期临床随访结果显示无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。

除临床随访结果表明长期细胞治疗具有良好的安全性和有效性外，所有入组患者均积极反馈其整体生活质量在多个方面有显著改善：

（1） 代表患者：胡某

（化名；男性，10年帕金森病史）

经长期细胞移植治疗后，开期时间已显著延长，临床观察及患者反馈：面部表情趋于正常，讲话流利，四肢无明显的僵硬感，没有明显运动迟缓，肢体也没有抖动，起步、行走比较轻松，步态尚可，平衡性良好，精细活动良好，写字、使用筷子、使用手机正常，洗漱、洗澡、穿衣、系鞋带等完成良好。开期时每天可以工作，可以骑电瓶车上班，能完成收费、配药、肌肉注射、静脉输液等日常工作。可实现步行2-3小时，间断跑步4-5公里；

 （2）代表患者：李某

（化名；女性，8年帕金森病史）

经长期细胞移植治疗后，开期时间已显著延长，临床观察及患者反馈：在药物开期已基本没有明显的僵硬及抖动症状，日常生活自理及精细活动没有困难，可以正常生活、锻炼，也基本能正常工作，患者有很好的心情及精神状态，面部表情正常，讲话比较流利，肢体的僵硬程度明显缓解，四肢基本没有抖动，肢体活动能力正常，也没有明显运动迟缓，没有起步困难，行走步态改善，平衡性正常，精细活动良好，写字、使用筷子、使用手机正常，洗漱、洗澡、穿衣、系鞋带等日常生活自理活动完成良好。每天早晨可跑步500米左右，再步行3-4公里左右。

士泽生物长期专注于开发临床级、异体通用“现货型”iPSC衍生细胞新药，用于治疗尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病（CNS Diseases），士泽生物在治疗帕金森病、脊髓损伤和渐冻症等重大或危重神经系统疾病，率先取得领域突破进展：

2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格；

2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院刘中民院长团队合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级细胞治疗，随访超过12个月，安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，并通过国家卫健委GCP/GMP双核查；

2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

2025年，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院冯涛主任牵头，联合北京协和医院包新杰主任/王任直主任/王含主任开展的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，用于治疗全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病；

2025年，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）王坚主任/陈亮主任/张菁主任牵头，联合苏州大学附属第二医院刘春风主任开展，用于治疗早发性帕金森病（EOPD）；

2025年，“全球首款（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药的注册临床I期试验，由中山大学附属第三医院戎利民院长牵头，联合大连医科大学附属第一医院刘晶院长开展，用于治疗重大神经系统疾病脊髓损伤（SCI）。

2025年，“全球首款（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院樊东升主任牵头，用于治疗“世界四大绝症之一”渐冻症（ALS）。

士泽生物取得的突破性研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以帕金森病、脊髓损伤及渐冻症为代表的重大或危重神经系统疾病（CNS Diseases）方向处于全球同步领先或全球首创地位。期待士泽生物强强联合顶级医院及顶级临床专家团队开展的多项注册临床试验，在开发临床级iPSC衍生亚型神经细胞新药治疗以帕金森病、脊髓损伤及渐冻症为代表的神经系统疾病（CNS Diseases）上做出更多创新突破和贡献，以国士无双的干细胞再生治疗创新药，早日福泽中国及全球受苦难的广大神经系统疾病患者！

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