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罕见病研究设计如何破局？

罕见病
15小时前
19
【 研途茶话会，AI与生物统计的101个问答 ——第二届CMAC生物统计与定量科学年会系列专访】本期访谈特邀 勃林格殷格翰统计总监纪菲 老师，与大家共同探讨 罕见病与儿童用药临床试验的统计学创新、监管审批策略应对、复杂试验设计的未来趋势与技术探索 等前沿议题，以及“以患者为中心，聚焦罕见病及儿童用药领域”论坛设计亮点与年会寄语。 纪老师，您作为“以患者为中心，聚焦罕见病及儿童用药领域”板块的主持人，可以请您聊聊本次会议设计的亮点吗。 儿童药品开发与罕见病药品开发虽分属不同领域，但在研发逻辑、技术挑战和政策需求等方面存在显著共性，共同构成了现代医疗研究中的双重困境 。
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