2020年FDA共计批准了50个新药，其中有42个为全球首次批准。按类型区分，50款新药中有14个为生物药，34个为小分子化药，2个为RNA。就治疗领域而言，罕见病，癌症依然是热点。

12月22日，FDA批准了诺华的PCSK9抑制剂，该产品已经在2020年获得了EMA的批准，用于治疗成人高胆固醇血症或混合性血脂异常。

Inclisiran是一种小干扰RNA药物，可抑制肝细胞PCSK9的合成。EMA批准该产品是基于一系列名为“ORION”的临床研究项目，在该临床研究项目中，本品在他汀类最大耐受剂量的基础上，低密度脂蛋白（LDL-C）进一步下降52%。ORION-9（NCT03397121）是一项安慰剂对照、随机、双盲的三期临床研究，旨在评估inclisiran的安全有效性。482名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的患者参与了该项临床试验，按1：1随机分组，并在常规降脂药（他丁类、依折麦布）最大耐受剂量的背景治疗下使用本品或安慰剂治疗。患者在第一个月皮下注射300毫克（相当于284毫克）的inclisiran后的第3个月再次用药，随后每6个月用药一次。510天后统计结果显示，inclisiran治疗组LDL-C水平相比基线下降了39.7%，而安慰剂治疗组上升了8.2%，达到了统计学显著性差异，两组间不良反应发生率和严重程度相似。本品是诺华从MDCO公司天价买来的SiRNA，是预计销售额峰值可达40亿美元的重磅产品。

12月27日，FDA批准了2021年的第50款新药tralokinumab，这是一款由LEO pharma开发的IL-13抑制剂，用于中重度特异性皮炎治疗。

在此之前，本品已经在6月份获得了EMA的批准。截止发文之日，FDA的说明书还不可用，EMA说明书显示，两项分别有802和794名患者参与的临床试验证明了本品的疗效。两项试验均为3:1分组，分别给予本品或安慰剂，主要终点为16周研究者评分（IGA）为0分和1分及湿疹面积及严重度指数（ EASI）相比基线改善达到75%的患者比例（应答率）。结果显示，两项试验的IGA评分应答率分别为15.8% vs 7.1%和22.2% vs 10.9%，EASI-75的应答率分别为25.0% vs 12.7%和33.2% vs 11.4%，均达到了主要终点，具体数据如下所示：

其余的48个产品，笔者已经在此前的文章中进行了一一解读，本文在此不做赘述。从近几年FDA批准的新药来看，普药越来越少，罕见病用药越来越多，小分子普药更是凤毛麟角，小分子仿制药的机会将越来越少，这也是国际仿制药巨头市值整体下滑的主要原因之一，另外随着集采的不断深入，仿制药立项会变得更加困难，如果领导们还在沉浸于“大品种”的思维，仿制药立项的小伙伴们，你们想好下一步该干什么了吗？

2020年FDA批准的产品解读请点击如下链接：

2021年FDA批准的新药解读（一）