全球在研新药与靶点月报

从2015年深化医疗改革以来，经历了代理、仿制的中国医药产业在五年后迈入了创新药的黄金发展期。药融咨询团队基于药融云数据库，整理制作了《2022年3月全球在研新药与靶点月报》，内容覆盖国内、国外创新药研发进展、申报进度、国际化等情报，帮助大家快速回顾与了解创新药最新。

Abstract

本 期 重 要 看 点

热门技术领域扫描

▲CAR-T 疗法

CAR-T 细胞免疫疗法给血液系统恶性肿瘤患者带来了新的希望，让难治性、复发性血液系统恶性肿瘤有了治愈的可能，近年来，CAR -T 疗法的发展方兴未艾，已成为多种血液肿瘤的替代治疗方法。但 CAR⁃T 细胞治疗尚处于发展的初级阶段，在当下仍然存在脱靶毒性、实体瘤中表现未达预期、生产成本高、价格昂贵等诸多挑战：目前临床应用的大多数 CAR-T 属于第二代，而第三代、第四代 CAR-T 以及有望规模化生产以降低成本的通用型 CAR-T 的临床应用案例较少，而降低 CAR-T 的制备生产成本必定是 CAR-T 疗法未来发展的重要方向。以上种种，既是制约 CAR⁃T 疗法发展的难题，也是促进该领域进步的动力。

本期重要资讯荐读——《传奇生物 BCMA CAR-T 疗法获 FDA 批准上市》、《博生吉医药 CAR-T 疗法治疗神经母细胞瘤获 FDA 授予孤儿药资格》、《药明巨诺瑞基奥仑赛注射液二线治疗 LBCL 获批临床》。

热门疾病领域扫描

▲干眼症

2019 年中国干眼症患病人数约 214 百万人，中重度干眼症约占中国干眼症患者人数 60%，随着知识型人群增长、现代化办公普及，以及人口老龄化程度提升，干眼症发生率也在递增。在国内，轻度干眼症的药物治疗最常使用人工泪液及润滑剂，但此法只能暂时缓解症状，而不能解决潜在病因；对于中重度干眼症，全球市场则以使用根本性针对干眼症病理生理病因的更为有效的药物为主，包括抗炎药，目前抗炎药以不同浓度的环孢素滴眼液为主，但环孢素滴眼液具有一定刺激性，患者依从性较差。因此，用于治疗干眼症的抗炎药物，尚存在未满足临床需求。

本期重要资讯荐读——《维眸生物干眼症创新药 VVN001 美国 II 期临床试验结果积极》、《诺华干眼症创新药 lifitegrast 滴眼液在中国获批临床》、《恒瑞医药引进的创新滴眼液获批临床》。

热门/潜力药物靶点扫描

1 CDK4/6

CDK4/6（抑制剂）为全球已有 5 款创新药物获批、共 20 余款进入临床（其中有 10 余款为国内企业研发）的成熟热门药物靶点，其 first-in-class 药物哌柏西利已经成为 HR+/HER2-乳腺癌患者一线疗法，目前已获全球 90 多个国家批准用于 HR+/HER2-乳腺癌的一线、二线治疗，2020 年全球 CDK4/6 抑制剂市场规模达到 69.92 亿美元。

本期重要资讯荐读——《诺华公布 Kisqali 治疗乳腺癌 3 期临床结果》、《国内首个早期乳腺癌 CDK4/6 抑制剂正式上市》。

2 BTK

BTK（抑制剂）为全球已有 5 款创新药物获批的成熟靶点，自首个 BTK 抑制剂 2017 年在中国获批后，中国 BTK 市场迅速增长，该药物靶点相关产品市场前景良好，全球多家企业布局，因此未来黄金赛道将越来越拥挤。第一代 BTK 抑制剂对 BTK 选择性较差，存在脱靶效应，并导致许多不良反应；第二代 BTK提高了选择性，减轻了脱靶效应，但肿瘤细胞耐药突变和患者不耐受的情况仍未得到彻底的改善；因此，市场对新一代 BTK 抑制剂的开发提出了更高的要求。

本期重要资讯荐读——《艾伯维递交 BTK 抑制剂补充新药申请》、《诺诚健华奥布替尼获批临床》、《诺诚健华BTK抑制剂新适应症上市申请获受理》。

全球在研创新药积极临床/失败结果最新动态速递

▲渤健、Araclon 公布阿尔茨海默病抗体疗法、疫苗治疗临床结果！

本期重要资讯荐读——《欧康维视引进新药 Zerviate 中国 3 期临床获积极结果》、《LEXEO 在研基因疗法 LX1001 临床试验结果积极》、《诺华SMA 基因疗法最新临床结果公布》、《Araclon 与非营利组织分子医学研究所公布利用疫苗治疗阿尔茨海默病最新进展》、《渤健公布阿尔茨海默病抗体疗法长期临床结果》、《礼来 JAK 抑制剂治疗斑秃 52 周长期疗效积极》、《赛诺菲口服 SERD 药物 amcenestrant 治疗乳腺癌二期临床失败》、《礼来 JAK 抑制剂治疗斑秃 52 周长期疗效积极》等。

本月国内新药注册申报分析

▲本月国内新药获批临床/生产/进口情况

根据药融云数据统计，2022 年 3 月共有 109 个化药 1 类新药受理号获 CDE 承办，其中临床申请 89 个；共有 66 个 1 类治疗用生物制品受理号获得承办，其中临床申请 54 个。本月有 141 款新药获批临床（共计 231 个受理号），其中包括 80 款化药，59 款预防/治疗用生物制品,2 款中药；本月共有 8 款新药获批上市，其中 5 款国产，3 款进口。

国产创新药国际化动态

▲国内医药企业出海势头正盛，几家欢喜几家愁！

本期重要资讯荐读——《德琪医药 XPOVIO®在新加坡获批上市》、《德琪医药 XPOVIO®获澳大利亚药监局批准上市》、《广生堂在研创新药物获得两国专利授权通知书》、《信达 PD-1 被 FDA 拒绝批准》。

跨国企业创新药在华动态

▲本期重要资讯荐读

康桥资本/海森收购武田制药 5 个品种！阿斯利康/Ionis 反义寡核苷酸疗法在中国获批临床！

本期重要资讯荐读——《武田 ALK 抑制剂在中国获批上市》、《诺华 2 款 1 类生物新药在华获批临床》、《 阿斯利康/Ionis 反义寡核苷酸疗法在中国获批临床》、《阿斯利康/第一三共 ADC 国内申报上市》、《康桥资本/海森完成对武田制药五个心血管及代谢领域药品的收购》。

国内创新药投融资事件盘点

1.医药大健康行业

据药融云数据统计，2022 年 3 月全球医药大健康行业共发生投融资事件 324 起，与上月数量比较增加62.81 %，其中融资热度 TOP3 细分领域分别为创新药、医疗/医药信息技术、医疗器械，本月融资事件发生数量分别为 110 起、95 起、74 起。

国内医药大健康行业共发生投融资事件 111 起，与上月数量比较增加 50%，其中创新药类 43 起，为融资热度最高类别，其次为医疗器械（共 32 起），医疗/医药信息技术、医药制造/服务、医疗服务融资事件发生数量分别为 12 起、16 起、8 起。

2.创新药大类

对于创新药大类，基因治疗/基因编辑、细胞治疗、AI 驱动创新药研发、ADC 药物、合成生物学等仍为资本关注的热门主题，其中细胞治疗主要集中于通用型 CAR-T/CAR-NK 和 iPSC (诱导性多能干细胞)两大赛道。包括凌意生物、神济昌华、尧唐生物、英百瑞、烁星生物等在内的多个企业获得资本支持，总体来看，生物药受关注度更高,肿瘤为核心聚焦疾病领域。从融资金额来看，艾凯生物、丹诺医药、康威生物、跃赛生物等企业最新融资金额均在 1 亿元人民币以上。融资事件关键信息详见后文。

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