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    腓骨肌萎缩症药物获孤儿药和罕见儿科疾病认定

    TRPV4 腓骨肌萎缩症 孤儿药
    2024/08/22
    157
    近日，Actio Biosciences公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予用于治疗腓骨肌萎缩症亚型2C (CMT2C)的TRPV4抑制剂ABS-0871的孤儿药指定(ODD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)。 腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）是一组遗传性周围神经病。 美国FDA授予ODD旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。
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