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人民日报健康客户端：“仅需一针，多年有效”！血友病B基因治疗药物获批上市

血友病 B基因治疗药物
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4月10日，中国医学科学院血液病医院党委副书记张磊教授团队牵头研发的国内首个血友病B基因治疗药物“波哌达可基注射液”获国家药监局批准，用于中重度血友病B成年患者的治疗。
“该药物是国内第一个由我国自主研发并获批的血友病基因治疗药物。”4月10日，张磊教授告诉人民日报健康客户端，“波哌达可基注射液的获批为血友病患者带来了希望，患者通过单次给药即可完成治疗，有望告别需要终身给药的困境。”
“长期以来，血友病患者需要通过定期静脉输注凝血因子（如凝血酶原复合物等）止血及降低出血风险，且需要终身输注。部分患者还会面临感染、血栓、产生抑制物的风险。而团队研发的AAV基因治疗药物，可以让患者仅需一次治疗就有望达到长期‘临床治愈’。”张磊教授表示，“第一例患者在2019年11月7日接受了该药物的治疗，5年多来其因子水平均能稳定维持于较高水平，基本达到了‘临床治愈’。”
中国医学科学院血液病医院党委副书记张磊教授。受访者供图
 
张磊教授介绍，此次获批的新药，运用了经过改造的病毒载体（rAAV），其能够像“运输车”一样将改良版凝血因子基因精准送达患者肝脏细胞，进而使患者自身细胞能持续生产凝血因子并释放到血液中，提升凝血能力。 
团队牵头的多项临床试验均表明，波哌达可基注射液在改善患者凝血功能方面具有显著效果。2022年，《柳叶刀-血液病学》发表了单次静脉输注波哌达可基注射液的临床研究结果，使用该药物后，患者年化出血率显著下降；2024年6月，第32届国际血栓与止血学会大会上发布的长期随访数据显示，患者治疗后的年化出血率大幅降低，且无不良反应；2024年12月，在第66届美国血液学会年会上，团队公布了另一项Ⅲ期临床研究结果，与此前结果一致。
谈及该药物的价格，张磊教授表示，“目前国外已获批的同类药物价格约为350万美元，虽然该产品定价尚未确定，但肯定远低于国外同类药物。此外，医院还在开展药物相关临床试验，符合条件的患者有机会免费参与临床治疗。未来也希望通过医保等政策的支持，让更多患者早日用上国产创新药。”

来源：人民日报健康客户端

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