Insmed是一家致力于改变严重和罕见疾病患者生活的全球生物制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Arikayce（阿米卡星脂质体吸入悬液），用于治疗选择有限且无囊性纤维化的成人患者，治疗由鸟型分枝杆菌（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染。这是一种慢性致衰性肺部疾病，可显著增加患者的发病率和死亡率。
现在，CHMP的积极意见将由欧盟委员会（EC）审查，该委员会预计将在下半年做出最终审查决定。此外，Arikayce在欧盟已被授予治疗NTM肺部感染的孤儿药资格。在美国，Arikayce于2018年9月获批，是目前唯一治疗MAC肺部疾病的药物。
CHMP的积极审查意见，基于全球III期临床研究CONVERT的数据。该研究在由MAC引起的难治性NTM肺病患者中开展，结果显示，该研究达到了主要终点：治疗第6个月时，与基于指南的多药方案（MDR）相比，每日一次Arikayce与MDR联合用药治疗可显著提高痰培养转化率（p＜0.0001）。具体数据为：治疗第6个月时，Arikayce与GBT联合治疗组有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病证据，GBT治疗组中患者比例仅为9%。
Insmed主席兼首席执行官willlewis表示：“今天来自CHMP的积极意见，标志着我们在全世界改变MAC肺病管理方式的旅程中迈出了重要一步。如果得到欧盟委员会的批准，Arikayce将成为欧盟和美国针对这种慢性、致衰性疾病患者的第一个治疗方法。我们期待着尽快将Arikayce带给欧洲合适的患者。”
德国莱布尼茨肺中心博斯特尔研究中心医疗诊所临床传染病医学主任Christoph Lange博士表示：“CHMP的积极意见强调了Arikayce在治疗MAC肺病方面的潜在益处，在欧洲缺乏经批准的治疗方法的情况下，这些患者特别难以治疗并继续遭受痛苦。如III期CONVERT研究所示，Arikayce有潜力提高对护理标准无反应的MAC肺病患者的痰培养转化率，这是该病治疗前景中的一个重要里程碑。”
Arikayce是一种新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制剂。阿米卡星是一种针对多种NTM有治疗作用的氨基糖苷类抗生素，但需要静脉给药，因对听力、平衡和肾功能有严重毒性而使用受限。
Insmed公司先进的肺脂质体技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接送到肺部，在肺部药物会被NTM感染的肺巨噬细胞所吸收。这延长了阿米卡星在肺部的释放，同时减少了全身暴露，从而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平进入肺部的能力使其与静脉注射阿米卡星形成了差异化的优势。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生产的Lamira雾化系统进行一天一次的给药。
在美国，Arikayce是第一个也是唯一一个被批准的MAC肺部疾病的治疗药物。该药于2018年9月获批，作为联合抗菌药物方案的一部分，用于治疗选择有限或没有治疗选择的成人患者，治疗由MAC导致的NTM肺部感染。此前，FDA已授予Arikayce孤儿药资格、突破性药物资格以及合格传染病产品（QIDP）资格。
Insmed公司还在日本提交了Arikayce的新药申请，用于治疗对先前疗法应答不足的、由MAC引起的NTM肺部疾病。2020年7月发布的新国际治疗指南建议，对接受标准疗法治疗至少6个月失败的MAC肺病患者，推荐使用Arikayce与一种多药方案（MDR）联合应用。
原文出处：Insmed Receives Positive CHMP Opinion for ARIKAYCE Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion for the Treatment of NTM Lung Infections Caused by MAC in Non-CF Patients with Limited Treatment Options
2025-06-15
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