近日，罗氏在查看Rugonerse早期疗效数据后退出开发治疗天使综合征的反义寡核苷酸（ASO）的竞赛。目前天使综合征ASO疗法赛道上Biogen、Ionis和Ultragenyx正在继续推进药物。
天使综合征（Angelma syndrome，AS）是由于母源性泛素蛋白连接酶E3（UBE3A）基因表达异常或功能缺陷引发的神经发育障碍性疾病，目前尚无针对天使综合征的特效。作为一种单基因缺陷疾病，天使综合征主要治疗策略为在RNA或DNA层面启动或增加UBE3A基因表达，围绕AS共登记有三十多项临床试验。
作为一种选择性ASO疗法，Rugonersen可以高效解除长非编码反义寡核苷酸对父源UBE3A等位基因表达的抑制（UBE3A-ATS），从而提高UBE3A的mRNA和蛋白表达水平。但在查看了早期疗效数据后，罗氏选择不推进该候选药物，将Angelman的重点转向另一项资产。
Rugonersen的一期临床试验于2020年开始，目前Ultragenyx在研ASO疗法正在一期推进中，Ionis公司在研的反义寡核苷酸（ASO）药物ION582已于2022年6月由FDA授予治疗AS孤儿药资格。
相关发言人表示：“罗氏已决定不让rugonersen进入下一阶段的临床开发，该分子具有良好的耐受性，并且具有可接受的安全性。罗氏致力于为鲁格纳森和天使综合征患者寻找最佳解决方案。”
参考资料：
http://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-drops-antisense-drug-after-seeing-early-efficacy-data-leaving-biogen-ionis-and
2025-06-15
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