据CDE官网最新公示，普药控股/正大天晴的1类化药TQ-B3234胶囊获批临床（默示许可），拟用于治疗I型神经纤维瘤病（NF1）。
截图来源：CDE官网
神经纤维瘤病 I 型是一种常染色体显性遗传性综合征，伴随皮肤外侧或内部形成神经纤维瘤和色素沉着（牛奶咖啡斑）等多种症状。其中，30-50%的NF1患者会伴发丛状神经纤维瘤（PN）。NF1 的发病率约为 1 /4000～1/3000，是一种罕见病，约 30%～50% 的 NF1 患者会出现 PN。
NF1 的发病是由于 NF1 基因突变扰乱了 RAS/MAPK 信号通路所导致的肿瘤生长。MEK是其中的关键蛋白激酶，而 TQ-B3234正是一款 MEK1/2 的抑制剂。目前，TQ-B3234正在开展针对NF1的I期临床试验。
TQ-B3234基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
今年5月，阿斯利康与默沙东共同研发的MEK抑制剂硫酸氢司美替尼胶囊，在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。这是全球第4款获批上市的MEK1/2抑制剂，另外三款分别为诺华/百济神州的曲美替尼（国内已上市，治疗黑色素瘤等），辉瑞/Array BioPharma的比尼替尼，以及罗氏/Exelixis的考比替尼。
在国内，除了正大天晴的TQ-B3234，复星医药的 FCN-159、恒瑞的 SHR7390、基石药业的 CS3006等MEK1/2 抑制剂也已进入临床阶段。其中GCN-159进展最快，其针对单药治疗不可手术切除，或术后残留/复发的成人1型神经纤维瘤（NF1）相关的丛状神经纤维瘤患者的试验已进行至临床III期阶段（登记号：CTR20231840）。
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2025-06-15
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