近日，惠每资本已投企业称辉大基因宣布其DNA编辑疗法HG302项目入选于2024年10月8日至12日在捷克布拉格举行的第29届世界肌肉学会年会最新突破（late-breaking）摘要。届时，辉大基因将展示HG302 CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗杜氏肌营养不良症的最新数据，以支持临床试验的开发。

辉大基因依托其专有的HG-PRECISE^®平台，鉴定得到新型Cas12i蛋白，继而开发出了新型高保真Cas12i变体（hfCas12Max^®）。hfCas12Max^®在哺乳动物细胞中具有比SpCas9和其他Cas12a/b/e系统更低的脱靶活性和更高的编辑效率，更适合单个病毒载体包装和递送。Cas12i美国专利已获授权，保障其商业化应用。

HG302是一种新型CRISPR DNA编辑疗法，通过一次性注射，使用单个AAV载体将hfCas12Max和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中，以治疗DMD患者。HG302已被美国FDA授予孤儿药（ODD）和儿科罕见疾病（RPDD）资格双认证，用于治疗第51号外显子跳跃的DMD患者。

辉大基因首席执行官及联合创始人Alvin Luk博士表示：“行业内数家公司的AAV介导的肌营养不良蛋白迷你蛋白基因替代治疗试验观察到了严重不良事件，包括肝毒性、心肌炎、血小板减少症，甚至1.3E14至3E14 vg/kg高剂量下的死亡。hfCas12Max的高编辑效率和低脱靶率，使HG302能够以E13 vg/kg的剂量范围给药，这比目前正在进行的DMD临床试验低了10倍。M.U.S.C.L.E.临床研究（NCT06594094）目前正在招募肌肉功能明显受损但不需卧床的DMD男孩受试者。”

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（获美国ODD和RPDD双认定）；HG202（全球首个进入临床的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）；HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2重复综合征（MDS） (获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定）；HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(获美国ODD和RPDD双认定），已开展首次人体研究“MUSCLE肌肉”（NCT06594094）。临床前基因编辑管线包括HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），CRISPR RNA编辑疗法治疗阿尔茨海默病等项目。