药物进化，经历了天然药物，到小分子药物，再到抗体药物，以及细胞和基因疗法的漫长的历程。抗体药物曾连续多年霸占全球药物销售额榜首，在细胞和基因疗法时代来临后，则一举登顶最贵药物（疗法）。
近期，Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵的药物排名。第1名为CSL Behring，uniQure拥有的用于治疗血友病B的Hemgenix，每剂费用高达350万美金。蓝鸟生物2款药物上榜，分列第2、第3。
1. Hemgenix
公司：CSL Behring，uniQure
疾病：血友病B（Hemophilia B）
每剂费用：350万美元
这种一次性基因疗法在11月获得了美国FDA的批准，用于治疗目前使用凝血因子IX预防性治疗的成人血友病B（《全球最贵“孤儿药”一针350万美元！首款成人B型血友病基因疗法！》）。
2. Skysona
公司：Bluebird bio蓝鸟生物
疾病：脑肾上腺脑白质营养不良（Cerebral adrenoleukodystrophy）
每剂费用：300万美元
“没有最贵，只有更贵”。蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®获得美国FDA批准上市后，定价为300万美元，超越了自己的Zynteglo疗法，刷新纪录，再次成为“全球史上最贵药物”（《蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布！再刷新高，成为"全球最贵药物"》）。
3. Zynteglo
公司：Bluebird bio蓝鸟生物
疾病：输血依赖性地中海贫血（Transfusion-dependent thalassemia）
每剂费用：280万美元
4. Zolgensma
公司：诺华
疾病：脊髓性肌萎缩（Spinal muscular atrophy）
每剂费用：225万美元
5. Myalept
公司：Chiesi Farmaceutici
疾病：瘦素缺乏（Leptin deficiency）
每年成本：126万美元
6. Zokinvy
药品名称：Zokinvy
公司：Eiger BioPharmaceuticals
疾病：早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病（Hutchinson-Gilford progeria syndrome and processing-deficient progeroid laminopathies）
每年成本：107万美元
7. Danyelza
公司：Y-mAbs Therapeutics
疾病：复发性或难治性高危神经母细胞瘤（Relapsed or refractory high-risk neuroblastoma）
每年费用：101万美元
8. Kimmtrak
公司：Immunocore
疾病：葡萄膜黑色素瘤（Uveal melanoma）
每年费用：975520美元
9. Luxturna
公司：Spark Therapeutics
疾病：双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病(Biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease
每次治疗费用：850000美元
10. Folotyn
公司：Acrotech Biopharma
疾病：复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(Relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma)
每年费用：842585美元
2025-06-15
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