血液系统疾病：造血干细胞移植是治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等血液系统疾病的有效方法；

心血管疾病：促进心肌梗死、心力衰竭等心血管疾病的修复和再生；

神经系统疾病：神经干细胞可以分化为神经元和神经胶质细胞，为帕金森病、阿尔茨海默病、脊髓损伤等神经系统疾病的治疗带来了希望；

免疫系统疾病：其在治疗自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等方面具有潜在的应用价值；

代谢性疾病：如糖尿病，干细胞可以分化为胰岛β细胞，有望恢复胰岛功能，改善血糖控制。

骨与软骨损伤：用于治疗骨折、骨关节炎、软骨损伤等疾病；

皮肤损伤：干细胞可以促进皮肤细胞的增殖和分化，加速创面愈合，治疗烧伤、烫伤、慢性溃疡等皮肤损伤；

肝脏疾病：对肝硬化、肝衰竭等疾病的治疗具有一定的作用；

抗衰老：通过补充干细胞，可以提高机体的细胞更新能力，改善组织器官的功能，延缓衰老进程；

再生医学：通过诱导干细胞分化为特定的器官细胞，有望实现器官的体外培育和替代，解决器官短缺的问题。

1. 中国在干细胞研究项目超过860项，专利申请数达10727件，位居全球第二；2024年，上海一医院团队利用神经干细胞复合水凝胶支架，成功让脊髓损伤患者恢复自主排尿功能；北京一医院则将心肌细胞注射技术推进至III期临床，心衰患者射血分数平均提升12%;

2. 2024 年 12 月，美国 FDA 正式批准 Mesoblast 公司的间充质干细胞产品 Ryoncil，用于治疗 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病，这是全球首个获得 FDA 批准的间充质基质细胞疗法。

3. 2024 年 8 月，SanBio 的 “AKUUGO 颅内植入悬浮液” 在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤引起的慢性运动瘫痪。

4. 欧盟启动“人类细胞图谱计划”，联合27国建立干细胞治疗标准化体系。

普瑞金积极布局多项干细胞药物前沿技术的研发，重点布局的异体通用型细胞制品在2021年已获CDE受理。该产品是由健康成年供体的骨髓间充质干细胞诱导的成骨细胞，并通过专有的可放大GMP工艺生产的同种异体细胞药物，有望将工艺及产能达到单个样本生产10万份制剂，平均每支制剂含1亿量级成骨细胞。在临床前研究中，ALLOB®可将延迟愈合骨折模型中的愈合时间缩短一半以上，并且在两项针对两个独立适应症的IIa期研究中提前达到主要终点。

深圳普瑞金生物药业股份有限公司作为国家高新技术企业、广东省细胞与基因治疗创新药物工程技术研究中心、深圳市专精特新企业，其投资方股东涵盖了国家中小企业发展基金、国科嘉和、海尔资本、深圳资本集团、华邦健康（002004）等。多年来，普瑞金深耕于细胞与基因治疗药物领域，其产品管线包含了多个靶点的 CAR-T、TCR-T、CAR-NK 药物等，适应症广泛，涵盖了血液系统肿瘤、实体瘤和自身免疫疾病等多个治疗领域。普瑞金始终坚持技术平台化、平台产品化、产品商业化、商业国际化的发展策略和道路，是当前业内率先实现 CAR-T 细胞药物全球多区域授权的领先创新细胞药物企业。

为临床治疗开发急需的细胞与基因药物