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Nature Medicine | 颠覆性突破!镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!

血红蛋白 镰状细胞病
05/31
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这就是 镰状细胞病(Sickle Cell Disease, SCD) 患者一生都在经历的“生命之困”。 基因疗法(Gene Therapy, GT)的出现,无疑为SCD患者带来了新的曙光,它直接从基因层面纠正病因,有望实现根治。 为了给经过基因改造的健康干细胞腾出空间,患者需要经历残酷的“清髓预处理”(myeloablative conditioning),通常会使用大剂量的白消安(busulfan)。
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