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DMD疗法显著改善疾病指标,将与FDA讨论加速批准途径

抗肌萎缩蛋白 DMD
2024/08/10
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今日,Avidity Biosciences宣布, 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen(del-zota),在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症(DMD44)患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产,最高达到了正常水平的54%。 此外,del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平,与基线相比减少超过80%。
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