2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了赛诺菲（Sanofi）与Alnylam Pharmaceuticals合作开发的RNA疗法Qfitlia（Fitusiran），用于预防和减少成人及12岁以上儿童血友病A或血友病B患者的出血频率。这是首款获批上市的抗凝血酶（antithrombin, AT）RNA疗法，标志着RNA疗法在血友病治疗领域取得了重大突破。

创新RNA疗法的突破性进展

Qfitlia（Fitusiran）是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向抗凝血酶（AT）的合成恢复凝血平衡，减少出血事件的发生。这一疗法的批准基于ATLAS三期临床试验数据，研究显示，Qfitlia能显著降低患者的年度出血率，为血友病患者提供了有效的保护。

Qfitlia（Fitusiran）通过每月一次的皮下注射给药，旨在简化血友病患者的治疗管理。临床试验数据显示，在已完成的III期临床研究中，接受Fitusiran治疗的患者显示出显著减少的年出血率，并且在预防和控制出血方面表现出良好的效果。

安全性和耐受性

Qfitlia（Fitusiran）还展示了较好的安全性和耐受性。然而，Qfitlia的处方信息包括一项黑框警告，指出该药物会增加血栓事件和胆囊疾病的风险。

Qfitlia（Fitusiran）的获批标志着血友病治疗领域的一个重要里程碑，为全球患者带来了新的希望。