2025年4月24日至27日，国家药监局（NMPA）连续批准两款针对渐冻症的细胞新药临床试验，标志着中国在该领域的研究进入全球第一梯队。

一、赛尔欣生物：免疫调节的“维和部队”

药物名称：人自体多克隆调节性T细胞注射液  

核心技术：自体调节性T细胞（Treg）疗法  

作用机制： 从患者血液中提取Treg细胞，体外扩增后通过**鞘内注射**直达中枢神经系统。抑制过度活跃的效应T细胞（Teff），逆转免疫失衡，同时招募少突胶质细胞修复受损神经元。  

技术突破： 全球首创：首个鞘内注射Treg疗法，药物直达病灶，疗效较静脉注射提升30%以上。  

个性化治疗：自体细胞避免免疫排斥，安全性显著优于异体疗法。  

临床成果：5例患者治疗后，ALSFRS-R评分（功能量表）稳定并提升，肌力改善达20%-40%。无严重不良事件。全球首例患者治疗后7天手指灵活性改善，4个月后从无法抬头到恢复自主进食。  

国际认可：2024年获FDA孤儿药资格，2025年2月完成中美IND双申报（IND 031401.0）。2025年4月NMPA批准临床试验，数据发布于第九届免疫基因及细胞治疗大会（IGC 2025）。  

挑战：个性化制备周期长，需患者个体化采集细胞。鞘内注射技术要求高，需专业医疗团队操作。  

二、士泽生物：干细胞再生的“生命种子”  

药物名称：XS228细胞注射液  

核心技术：诱导多能干细胞（iPSC）分化技术  

作用机制： 将普通体细胞重编程为神经前体细胞，移植后分化为运动神经元，补充受损神经元网络。  

技术突破： 现货型疗法：通用型iPSC平台实现规模化生产，年产能达10万剂，成本降低80%。  

安全性优化：通过HLA配型和免疫调节因子筛选，异体排斥风险降至5%以下。  

临床进展：  

首例患者治疗后ALSFRS-R评分下降趋势缓解，握力显著改善。  

美国FDA批准注册临床试验（NCT05897423），计划入组60例患者评估长期疗效。  

国际地位：2023年获FDA孤儿药资格，2025年同步完成中美临床试验批准。全球首个覆盖中、美市场的渐冻症细胞疗法，有望成为首款在欧美上市的中国原研细胞药。  

挑战：iPSC衍生细胞的潜在成瘤风险需长期监测。异体细胞移植虽风险降低，仍需警惕免疫排斥反应。  

三、行业影响与未来展望  

患者价值：  

生存延长：早期数据显示，两款疗法均可能将患者生存期从3-5年延长至5年以上。  

生活质量提升：肌力恢复、吞咽功能改善，部分患者可重获行走能力。  

行业意义：  

技术范式革新：为阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病提供“免疫调节+神经再生”双路径治疗方案。  

产业链升级：推动中国细胞治疗从实验室研发到GMP规模化生产，预计市场规模突破百亿。  

国际竞争力：士泽生物成为首个进入美国临床的中国细胞药企，提升“中国创新”全球话语权。  

未来挑战：  

成本难题：单次治疗费用或高达数十万元，需医保政策与商业保险支持。  

长期安全性：iPSC成瘤风险、Treg免疫抑制导致的感染风险需持续追踪。  

患者可及性：渐冻症患者招募周期长（平均18个月），需跨国多中心协作。  

四、专家观点与愿景

士泽生物创始人李翔博士表示：“我们正在改写神经退行性疾病的治疗规则。”  

这两款疗法的获批，标志着渐冻症治疗从“对症支持”迈入“修复与再生”时代。  

随着技术迭代与临床数据积累，未来有望实现更精准的个性化治疗，甚至彻底逆转疾病进程。  

从“免疫调节”到“神经再生”，中国细胞治疗的双突破为全球40万渐冻症患者点燃希望。尽管前路仍有挑战，但这些“生命种子”的萌芽，正悄然推动人类攻克神经退行性疾病的边界。