助力罕见病药物研发

“关爱计划”意义非凡

“关爱计划”（CARE计划，Patient-Centered Action for Rare Diseases Encouragement）致力于通过优化审评审批流程，加速推动罕见病药物的研发和上市，使更多罕见病患者早日获益。作为国家级试点计划，“关爱计划”针对罕见病药物研发面临的核心挑战提供政策支持，包括早期沟通和加速审批，为药物研发到上市提供全流程赋能。

根据CDE的试点项目纳入标准，“关爱计划”将在A、B、C、D、E五个申报阶段中，各遴选1-2个具有代表性和临床价值的品种纳入计划。此次RAG-17成功入选，体现了其创新性和潜在临床价值受到的高度认可。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“RAG-17成功入选‘关爱计划’，是对我们团队在罕见病药物研发领域不懈努力的肯定。这一认可让我们在为ALS患者提供突破性治疗方案的目标上又迈进一步。我们将充分利用‘关爱计划’提供的资源与支持，加速推动RAG-17的研发与上市进程，为更多ALS患者及其家庭带来希望。”

RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新型双链小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药物依托中美瑞康自主开发的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，能够高效抑制SOD1基因表达，从而减少毒性蛋白的产生并保护神经元功能。

在临床前药效研究中，RAG-17显著延缓了疾病发病时间、延长模型动物的生存期，并显著改善其运动功能。并且在IIT 研究中，鞘内注射RAG-17在所有剂量水平均展现了良好的耐受性和安全性，综合安全评估结果进一步支持了其临床开发的可行性。

RAG-17已于2023年获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）认证，并于2024年先后获得美国FDA和中国CDE临床试验许可，目前已在国内启动I期临床试验并完成首例受试者给药，为渐冻症患者带来新的治疗曙光。