资本市场对创新药赛道的追逐持续升温，除了PD-1/VEGF双抗、PD-1 plus、GLP-1等热门领域外，细胞与基因治疗（CGT）领域同样备受资本青睐。2024年被誉为“细胞治疗第一股”的ST香雪（300147），股价2个多月涨幅近5倍。

近日，投资锐正基因，涉足体内基因编辑的西藏药业（600211）股价连续大涨，9月8以涨停板报收。

这家传统药企的股价爆发并非空穴来风。2025年8月28日，西藏药业宣布通过全资子公司对锐正基因进行股权投资，投资6000万美元持有40.82%的股权，关联方康哲药业拟投资1500万美元，持有10.20%的股权，二者合计持有锐正基因51%的股权，实现共同控股。

一、“上帝之手”：体内基因编辑

基因编辑疗法是一种能够直接对生物体基因组中的特定基因进行精准修改的革命性医疗技术，它利用 CRISPR-Cas9 等“分子剪刀”，通过切割 DNA 双链并利用细胞自身的修复机制，来实现对致病基因的删除、插入或替换，从而从根源上修正遗传缺陷。与基因疗法的显著区别是，基因编辑疗法通过直接修改基因组中原有的致病基因，而基因疗法则通常为引入一个外源的健康基因以补偿缺陷基因功能，通常不整合到细胞本身的基因组中，因此其效果可能随时间减弱，外源基因可能在细胞分裂中丢失。理论上，单次基因编辑治疗可以带来终身性的治愈效果，有望真正实现一次给药，终身有效的目标。

图：CRISPR-Cas9 基因编辑疗法通过直接切除 DNA 上的致病基因治疗疾病

二、锐正基因：西藏药业布局的核心资产

基因编辑技术的突破为疾病治疗带来了全新范式，而真正让这一“上帝之手”发挥价值的，在于能否研发出安全有效的临床产品。

Accuredit Therapeutics Limited专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品。公司核心资产和主要业务集中于其在国内通过VIE架构控制的锐正基因从事基因编辑技术等研究。

图：锐正基因 研发管线布局

锐正基因的核心产品ART001，该产品的适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）——因TTR蛋白错误折叠导致器官衰竭的致死性罕见病。以LNP为载体，通过CRISPR技术靶向编辑肝脏中的TTR基因，从根源阻断异常TTR蛋白生成。

该产品于2023年8月启动IIT研究，是中国首个进入人体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物；同时也是全球唯一获中美两国临床试验许可的同类产品，中国NMPA批准I/IIa期，美国FDA批准I期。

另一款核心产品为ART002，严重杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）——尤其针对超高基线（LDL-C>6 mM）且对现有药物响应不佳的患者。根据2025年2月的数据显示，全球同类产品中首个在此适应症上安全实现饱和药效的产品，已进入临床试验。

三、战略布局：市场空间与竞争格局

ATTR在全球影响着约30至50万患者，他们不仅面临疾病的持续威胁，还需承担现有治疗方案的沉重经济负担。目前临床常用的小分子药物或RNAi疗法虽能缓解症状，但往往需要患者长期甚至终身用药，每年治疗费用可高达数十万至数百万元人民币，给患者家庭和医保系统带来持续压力。

而且基因编辑领域正持续获得MNC的高度青睐，重大BD交易频频落地。例如，礼来近期宣布以高达13亿美元收购Verve Therapeutics，尧唐生物也携手信立泰就相关产品达成总额超过10亿元人民币的合作协议，充分彰显该领域的技术价值与市场潜力。

西藏药业作为一家老牌药企，传统主业一直聚焦于藏药与心血管药物领域。然而，此次通过控股锐正基因战略性布局体内基因编辑赛道，标志着公司正向创新药转型迈出关键一步。

参考资料：

www.xzyy.cn

www.accuredit.com

华福研究所

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