双方的合作始于2022年7月，Vertex为此支付了2500万美元预付款，并通过股权投资向Verve注资3500万美元。协议原定涵盖长达四年的研究期，旨在针对单一肝病开发体内基因编辑疗法。

根据条款，Vertex后续可能支付高达6600万美元的成功费用，及3.4亿美元的开发与商业里程碑款项。作为交换，Vertex获得主导项目开发的优先选择权。

然而，随着Vertex近期调整研发重心，这一合作在临床前阶段提前终止。Verve披露，Vertex已全额报销其研究费用，包括基因编辑系统设计、体内递送技术开发及候选药物优化等投入。根据协议，Vertex原需在第一阶段资助完成后决定是否接管开发，但最终选择退出。

此次合作终止，使Verve失去了Vertex在肝病领域的专业支持，但该公司强调已为项目定制了专用基因编辑器，并计划自主推进。

Verve首席执行官Sekar Kathiresan曾表示，该肝病项目是其管线中“唯一涉足该领域的资产”，此前合作正是看中Vertex的肝病研发经验。不过，Verve在声明中未透露项目进入临床阶段的具体时间表。

与此同时，Verve与礼来（Eli Lilly）的合作项目正步入关键阶段。其针对心血管疾病的PCSK9碱基编辑疗法将于2025年下半年向礼来提交可选数据包，礼来是否行权将在今年内决定。此外，该疗法的1b期临床试验初步数据预计于2024年第二季度公布，若结果积极，或为Verve带来新的合作机遇。

此次合作终止凸显了生物医药行业研发策略的动态调整，而Verve能否凭借自身实力填补Vertex退出的空白，仍需时间验证。

参考资料：

http://www.biospace.com/business/vertex-severs-liver-gene-therapies-partnership-with-verve