听力损失是最常见的神经感觉障碍疾病之一，世卫组织公布的《世界听力报告》指出，现有超15亿人饱受不同程度的听力损伤困扰。遗传因素、噪音、耳毒性药物或衰老均可能导致不同程度的听力损失。目前临床上的治疗方案主要为佩戴助听器或植入人工耳蜗，但此类方法没有从根本上治愈听力损伤，随着基因与细胞治疗的蓬勃发展，基于病毒载体的基因疗法和再生医学的浪潮正席卷听觉研究领域！
耳（Ear）是哺乳动物的听觉器官，耳主要由外耳、中耳和内耳三部分组成，其中内耳耳蜗主要功能细胞--毛细胞（Hair Cells, HCs）对听力至关重要，除遗传因素外，噪音、耳毒性药物或衰老，可通过损害HCs引起耳聋，在任何一种情况下，这些损害对于没有再生能力的耳蜗毛细胞的哺乳动物都是不可逆转的。内耳另一类重要细胞—支持细胞（Supporting Cells, SCs）对于维持耳蜗结构和毛细胞正常功能至关重要，此外，目前的研究认为支持细胞具有转分化为HC样细胞的潜力，因此，靶向支持细胞的基因递送不仅有利于治疗支持细胞相关的遗传性耳聋，更有助于推进基于SCs的再生疗法。
内耳细胞类型（PMID: 23545368）
随着新型AAV载体的发展，一些天然存在的AAV及新型AAV血清型，如Anc80L65、AAV2.7m8、AAV-PHP.B和AAV-PHP.eB等均对于内耳有较高的感染效率，这些AAV多体现在幼年小鼠HCs的高感染。2019年及2022年由上海科技大学钟桂生课题组及其合作者开发的AAV-ie及AAV-ie-K558R血清型可以高效感染幼鼠内耳各种类型细胞，其中对于SCs的感染率显著高于其他AAV血清型。【STTT | 上科大钟桂生团队与合作者开发新型AAV载体靶向耳聋基因治疗；你！听！见！了！吗？ 龙年必修“聋”的事 | 新品发布】
新生鼠内耳尚未完成发育，HCs和SCs仍处于动态分化阶段，无法模拟成年内耳的稳态环境，且获得性听力损失（如噪声性聋、老年性耳聋等）多发生于成年阶段，成年模型鼠内耳结构与人类类似，能更好的可以模拟获得性听力损失病理状态。由于成年毛细胞不可自发再生，因此科学家们以内耳支持细胞为目标，尝试再生毛细胞已成为治疗听力损失的新机会。然而，目前没有一种有效的AAV载体可以高效感染且精准靶向成年鼠支持细胞。
近日，玮美基因基于特有的AAV血清型筛选平台，独家筛选了一种可以高效精准靶向成年支持细胞的载体AAV-GC11血清型配合SC1支持细胞特异性启动子，杜绝“脱靶”焦虑，为体内实现支持细胞转分化为毛细胞治疗听力损失提供了新的可行性，具有临床应用价值。
AAV-GC11血清型配合SC1支持细胞特异性启动子：高效靶向成年支持细胞
P30小鼠，圆窗注射1.5μL，2周检测结果（图片来源：玮美基因）
和元生物已拿到上述AAV血清型和特异性启动子的独家官方授权，助力高效精准靶向成年支持细胞的递送需求。立即行动，让您的科研快人一步！
除AAV-GC11载体外，和元生物亦可提供上述介绍的全部血清型：AAV1-9、AAV-DJ、Anc80L65、AAV2.7m8，AAV-PHP.B和AAV-PHP.eB，以及拥有独家授权的AAV-ie和AAV-ie-K558R。此外，和元生物也独家拥有靶向内耳不同细胞类型的特异性启动子，可实现高效特异地靶向内耳各种细胞类型的精准递送。
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和元生物成立于2013年，作为深耕细胞和基因治疗核心领域的高新技术企业，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用，造福生命健康。
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2025-06-15
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