• yl23455永利官网

    洞察市场格局
    解锁药品研发情报

    免费客服电话

    18983288589
    医药数据查询

    Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫疾病

    MDA5 细胞疗法 CAR-T
    05/07
    24
      以下文章来源于生物世界，撰文：王聪，编辑：王多鱼
    皮肌炎（dermatomyositis，DM）是一组主要累及皮肤和肌肉的自身免疫疾病，MDA5+ 皮肌炎是一种可能致命的皮肌炎亚型，最严重的病例以迅速进展的间质性肺病（RPILD）为特征，这是这些患者死亡的主要原因。

    目前对于这些患者尚无根治性疗法，事实上，MDA5+ 皮肌炎相关间质性肺病（MDA5+DM-RPILD）被认为是医学领域最具挑战性的病症之一。


    然而，近期 CD19 CAR-T 细胞疗法被成功应用于系统性红斑狼疮等多种自身免疫疾病，这为开发多种免疫抑制剂治疗无效的复杂自身免疫疾病的解决方案提供了重大机遇。


    2025 年 4 月 29 日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为：CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的案例报道。
    该研究使用 CD19 CAR-T 细胞治疗了 1 例 MDA5+ 皮肌炎合并快速进展性间质性肺病的患儿，显示出了有效性和安全性，治疗至今 11 个月内，患者的病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。
    图片
    在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。
    在 CAR-T 细胞注射前 34 天（-34 天），常规治疗使 MDA5+ DM-RPILD 患者病情稳定。由于在 B 细胞再生障碍的情况下 CAR-T 细胞扩增，怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的 CD19+ B 淋巴细胞。未出现发热或细胞因子释放综合征/细胞相关神经毒性综合征。
    总体而言，在无免疫抑制剂的情况下（-7 至 +325 天），患者逐渐出现 B 细胞重建以及皮肤、运动、呼吸和神经功能的改善。
    该研究的核心发现：
    • CD19 CAR-T 细胞疗法在 MDA5+ DM-RPILD 儿童患者中显示出有效性和安全性；

    • CAR-T 细胞的扩增表明其他非外周 B 细胞充当了 CD19+ 靶细胞；

    • 在未使用免疫抑制剂的情况下，患者的肺功能改善了 11 个月；

    • 在没有新自身免疫发作的情况下，B 细胞区室得以重建。

    图片
    图片版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
    这些结果表明，一名患有侵袭性 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者基于同情用药原则，接受了 CD19 CAR-T 细胞疗法，11 个月内病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。
    论文链接：
    http://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(25)00103-5
    关注博生吉细胞研究，获取免疫细胞治疗最新资讯。
    *版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
    AI+生命科学全产业链智能数据平台
    综合评分：0

    收藏

    发表评论
    评论区（0）
      yl23455永利官网企业版
      50亿+条医药数据随时查
      7天免费试用
      体验产品
      摩熵数科开放平台

      最新报告

      更多
      • 摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.09-2025.06.15)
        2025-06-15
        26页
      • 摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.02-2025.06.08)
        2025-06-08
        24页
      • 摩熵咨询医药行业观察周报（2025.05.26-2025.06.01)
        2025-06-01
        21页
      • 2025年5月仿制药月报
        2025-05-31
        15页
      • 2025年5月全球在研新药月报
        2025-05-31
        32页
      AI应用帮助
      添加收藏
        新建收藏夹
        取消
        确认