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    • “药神父亲”徐伟：孩子病情已稳定很多，肢体动作也明显好转
      专家观点
      但当他的儿子徐颢洋被诊断出患有罕见疾病时，这个家庭的命运发生了转折。 徐伟的儿子徐颢洋所患得罕见病为Menkes综合征 （Menkes disease，MD） ，是 一种罕见的先天性铜代谢异常遗传疾病，发病人群主要为男孩，发病率为约二十万分之一。 大部分Menkes患者发病于婴儿期，出生后两三个月开始出现明显症状，发病机制是由于X染色体上编码跨膜铜离子转运蛋白的ATP7A基因突变导致铜代谢异常，患者多处器官因缺乏铜而呈现病症，尤其是神经系统。
      细胞与基因治疗领域
      2024-06-16
    • 江南→北大→剑桥，一作连发两篇Nature，王琰书写90后工科生科研传奇!
      专家观点
      2013届优秀校友王琰。 2018年进入剑桥大学读博深造。 担任剑桥大学Research Fellow。
      江南大学
      2024-06-16
      剑桥大学 王琰
    • 掘金者半路下牌桌，这个基因检测明星赛道困在院前？
      专家观点
      在感染诊疗领域，tNGS是一款现象级产品。 2023年初，有行业媒体披露，半年前刚刚进入临床应用的tNGS技术，完成了超10万样本的检测，可谓上市即巅峰。 这背后更大的逻辑在于，近年来，临床上越来越重视感染精准诊疗，客观上带动了病原检测行业的蓬勃发展。
      动脉网
      2024-06-16
      感染 基因检测
    • 踢药明“退群”是缓兵之计？BIO最新表态
      专家观点
      本次大会以“创新工艺，成就医药产业未来”为主题，设1场主旨会议与3场平行分会，汇聚50余位来自抗体、ADC、GLP-1与多肽领域的专业讲者，聚焦下游工艺，进阶分离纯化新技术方法，共话医药产业未来。 因此，其在药明系“脱钩”事件中扮演重要角色。 其次，BIO还是美国生物技术行业的主要游说团体，具有行业代表性意义。
      同写意
      2024-06-15
    • 星奕昂、博腾、依科赛专家共话CGT药物CMC工艺开发与微生物质控快速解决之道
      专家观点
      CGT药物作为生物制药领域的一个前沿分支，近年来发展迅速，其在治疗遗传性疾病、癌症等重大疾病方面展现出巨大潜力。 然而，CGT药物的开发与生产面临着诸多挑战，其中之一便是微生物质控。 CMC环节是连接实验室研究成果与商业化生产的关键，其中微生物质控是评估生产过程安全性及产品无菌保证的重要组成部分。
      E药经理人
      2024-06-14
      癌症 CMC 博腾
    • 复旦冯建峰组NSR｜全脑规模数字孪生脑平台，探索脑结构与脑功能的关系
      专家观点
      人类大脑作为自然界中最神秘、最复杂的信息处理系统，包含了约860亿个神经元，这些神经元之间又有着超过100万亿个突触连接。 了解大脑的动态可塑性和巨大复杂的网络结构，弄清智能发生的机理，借鉴生物智能实现人工智能的突破仍然面临巨大挑战。 它利用和借鉴数字孪生技术，通过逆向工程技术构建生物大脑的数字副本，“破译”脑在信息处理与神经编码原理的方式，实现从结构仿脑到功能仿脑。
      上海科技
      2024-06-14
      数字孪生脑
    • 一作面对面 | 遗传发育所郭伟翔研究组—闫健菲 博士研究生
      专家观点
      2024年4月5日，中国科学院遗传与发育生物学研究所郭伟翔研究组在期刊Science Advances杂志上发表题为“Disrupted de novo pyrimidine biosynthesis impairs adult hippocampal neurogenesis and cognition in pyridoxine-dependent epilepsy with ALDH7A1 deficiency”的论文。 本期，我们将与文章的第一作者闫健菲博士研究生进行现场交流。 中国科学院遗传发育所。
      中国科学院遗传发育所
      2024-06-14
      郭伟翔 遗传发育所
    • 和黄医药：该不该看
      专家观点
      2021年已经在美股上市的和黄医药，登陆港股，乘着当年中国创新药的泡沫巅峰，当年7月份市值一度接近700亿港元关口，达到670.55亿港元市值。 哪怕在22年年底拿下超11亿美元潜在总收入的license out大单，让市值从曾经的底部101亿涨到272亿左右，在此之后， 市值也曾两度大幅回撤 ，下探至150-160亿左右。 那么未来和黄医药到底该不该看，不如我们先从和黄医药让人眼花缭乱的财务报表开始吧。
      药时空
      2024-06-14
    • 时建铨：给予重症肌无力患者“力量”，让罕见病被“看见”
      专家观点
      近日，南京市第一医院神经内科主任医师时建铨及团队，又成功救治了一名重症肌无力危象患者，帮他脱下呼吸机，重新回归正常生活。 “是重症肌无力，一种罕见病。” 吴先生是连云港人，发病初期，他只是一只眼睛睁不开，以为是眼部疾病，只买了眼药水使用，接着，他发现自己咀嚼不动较硬的食物， 只能喝流质食物，再到后来，他出现手脚无力、说话不清，甚至喘不上气。
      南京市第一医院
      2024-06-14
      南京市第一医院 重症肌无力 时建铨
    • 齐鲁健康：干细胞产业的商业模式探讨
      专家观点
      山东齐鲁健康经过关于中国干细胞产业商业模式的深入研究，截至2024年6月7日，观察到该产业经历了显著的演变与成长。 这一发展主要归因于干细胞技术的显著进步及其在医疗领域展现出的巨大潜力，这些突破和创新为干细胞产业的迅速扩张提供了强有力的动力。 该产业涵盖了从上游的细胞采集与储存，到下游的临床应用与技术创新等多个关键步骤。
      齐鲁细胞
      2024-06-14
      齐鲁健康