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  • Science | CRISPR疗法后,表型筛选获得分子胶治疗镰刀型贫血病
    前沿研究
    镰状细胞病 (Sickle cell disease, SCD ) 是一种常见的可危及生命的遗传疾病。 β-血红蛋白基因遗传突变带来血红蛋白的构象改变,红细胞极易破裂,阻塞血管,引发疼痛、贫血、器官衰竭等严重后果。 该病在全球范围内影响数百万人,尤其是非洲裔人群。
    BioArtMED
    2024-07-27
    血红蛋白 sickle cell disease 镰刀型贫血病
  • Clin Kidney J | 芦小单/祁冰雪/黄立豪发现透明质酸受体RHAMM水平对糖尿病肾病有一定的预测价值
    前沿研究
    糖尿病肾病 (diabetic kidney disease, DKD) 是2型糖尿病最常见的并发症之一,是全球慢性肾脏病的主要原因,已成为我国亟待解决的重大医疗卫生问题。 DKD早期可无临床症状,此时肾损伤是可逆的,当伴有明显临床症状时表明肾脏已严重受损,进入了不可逆转期,如不能及时发现与治疗,可进展到终末期尿毒症,因此早期发现和早期诊断糖尿病肾病有助于治疗方案的制定及病情的逆转,对DKD患者生存率的提高具有重要意义。 HA可通过其受体CD44调控DKD,而目前缺乏HA另一个重要受体RHAMM (re ceptor for hyaluronic acid-mediated motility, RHAMM) 与DKD的相关性研究。
    BioArtMED
    2024-07-27
    CD44 diabetic kidney dise RHAMM
  • Cancer Discovery丨新型谱系示踪技术揭示转移性前列腺癌的“前世今生”
    前沿研究
    前列腺癌是目前男性泌尿系统中最常见的恶性肿瘤。 未发生转移的前列腺癌患者5年生存率可达100%,相较于未发生转移的前列腺癌来说,转移性的前列腺癌侵袭性强,预后较差,5年生存率仅36.6%。 因此,转移性前列腺癌的机理研究和药物开发变得尤为重要。
    BioArtMED
    2024-07-27
    前列腺癌
  • Nat Commun丨发现非柔性eunicellane二萜碳骨架合酶MicA
    前沿研究
    Eunicellane家族天然产物是一种具有独特6,10-双环碳骨架的二萜化合物,多显示良好的生物活性,使其成为药物开发的重要候选化合物。 然而,这些化合物含量较低,且多数生物合成途径未被解析,限制了药物研发进程。 在本项研究中,科研人员利用基因组挖掘技术成功找到了可催化二萜前体GGPP形成非柔性eunicellane骨架的功能酶MicA,并对其活性进行了表征。
    BioArtMED
    2024-07-27
    Nat Commun
  • GLP-1持续火爆!信达、甘李、一品红接连秀新药,谁能引领国产赛道?
    审批动态
    国产 GLP-1 新药研发正在开启 “加速度” , 短短一周 内 , 国内多家头部药企的 GLP-1 产品 相继 披露新进展 。 日前,一品红药业对外宣布,其自主研发的1类创新药物APH01727片的药物临床试验申请已获得NMPA批准,并收到《药物临床试验批准通知书》,将于近期开展临床试验。 APH01727片是一种高活性高选择性的胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RA),目标成为每天给药一次的口服小分子GLP-1R激动剂,拟用于2型糖尿病的治疗和超重/肥胖患者的体重管理。
    医药经济报
    2024-07-27
    GLP-1R
  • “张江药谷”激活创新药源泉
    研发注册政策
    今年7月是张江科学城诞生32周年。 历经32年发展,张江科学城世界级生物医药产业集群初具规模,成为全球研发高地,细胞和基因治疗、AI药物研发等未来产业领域达到世界先进水平。 筑起原始创新策源高地。
    张江发布
    2024-07-27
    张江药谷
  • 跨界对话,聚焦创新!新药创始人走进全国重点实验室
    专家观点
    7月25日至27日,由江西省赣州市章贡区人民政府、重大疾病新药创制全国重点实验室、新耀俱乐部平台、愈宠先进科学技术(江西)有限公司联合举办的“新药创始人走进新药创制全国重点实验室”活动圆满举行。 26日上午,与会嘉宾深入参观了重大疾病新药创制全国重点实验室,详细了解了实验室在新药创制领域的先进设备与科研成果。 实验室总投资35亿元,建设面积近12万平方米,设有药物研发中心、学科建设中心、精准医学中心、模式动物工程研究中心及宠物大健康研究中心等五大平台。
    新药创始人
    2024-07-27
    新药
  • 卫材AD药在欧遭拒批,因其严重副作用风险
    审批动态
    CHMP认为,尽管仑卡奈单抗可能延缓认知能力下降,但其 带来的益处并不足以弥补潜在的严重副作用风险,尤其是淀粉样蛋白相关影像学异常(ARIA)的频繁发生,这涉及到大脑的肿胀和可能的出血。 然而,这一人群的ARIA风险也更为显著。 公司将继续努力,以期为阿尔茨海默病患者提供更多的治疗选择。
    Being科学
    2024-07-27
  • Immunome押注新靶点,开发下一代ADC药物
    前沿研究
    7月25日, Immunome公布了近期业务发展活动的最新情况,包括三项最近完成的交易,这些交易预计将增强该公司的抗体 偶联 药物(ADC) 能力。 Immunome 获得了以下产品的全球独家权利:。 在ADC赛道一路高歌猛进的Immunome。
    生物制品圈
    2024-07-27
    ADC药物
  • 环状RNA疫苗的研究进展
    前沿研究
    摘要: 由于线性信使RNA(mRNA)新型冠状病毒病2019(COVID-19)疫苗的成功,全球的生物制药公司和研究团队已经开始尝试开发更稳定的环状RNA(circRNA)疫苗,并取得了一些初步成果。 2019年新型冠状病毒病(COVID-19)疫苗是目前通过多种技术途径快速成功开发并应用的首批疫苗,这些疫苗包括灭活疫苗、重组蛋白疫苗、腺病毒载体疫苗和基于mRNA的疫苗,其中COVID-19 mRNA疫苗是首批获批的mRNA疫苗。 目前,大约有40种mRNA疫苗正在进行临床试验,其中2种已经上市。
    生物制品圈
    2024-07-27
    COVID-19 环状RNA疫苗
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