1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）百济神州1类新药索托克拉片新适应症申报上市

5月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州申报的1类新药索托克拉片一项新适应症上市申请获得受理。根据资料，该药本次申请上市的适应症为：拟用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。索托克拉片的该项上市申请已经被CDE纳入优先审评。索托克拉片（sonrotoclax）是百济神州开发的一款BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。研究表明，BCL2蛋白通过抑制细胞凋亡、延长肿瘤细胞的生存时间，从而促进癌症的发生和进展，而BCL2蛋白在MCL中异常高表达。BCL2抑制剂能特异性地结合并抑制BCL2蛋白，重新激活癌细胞的凋亡程序，诱导癌细胞死亡，或将为MCL的治疗带来更多创新选择。

（2）宜联生物靶向药YL242在美国获批临床

5月13日，宜联生物医药宣布其研发的靶向VEGF的抗体偶联药物（ADC）YL242获得美国FDA临床试验默示许可，这也是宜联生物首款针对胞外靶点的ADC药物。该产品在中国的IND申请此前已经获得中国NMPA受理。YL242是一款靶向VEGF的ADC。据宜联生物新闻稿介绍，VEGF是已经充分验证的肿瘤治疗靶点，但无法通过传统ADC技术而开发。VEGF富集于肿瘤组织附近，并在血管生成中发挥重要作用，其表达与多种癌症的进展相关。YL242采用宜联生物的新一代肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN）所开发。YL242在肿瘤异种移植小鼠模型中观察到显著的剂量依赖性肿瘤杀伤效果，在非人灵长类动物毒理研究中显示良好的可耐受性。临床前研究数据支持YL242在多种肿瘤类型中进一步开发。

（3）百济神州1类新药BGB-16673片在中国获批临床

5月14日，百济神州申报的1类新药BGB-16673片获得临床试验默示许可，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹。公开资料显示，抗组胺药通常被用于治疗成人慢性自发性荨麻疹（CSU），因为它们可以阻断组胺受体并防止组胺的促炎作用，从而缓解瘙痒和肿胀。然而，超过50%的CSU患者在仅使用H1-抗组胺药的情况下无法得到有效控制。BTK抑制剂可阻断BTK级联反应，并抑制导致瘙痒性风团和肿胀的组胺释放，从而用于治疗荨麻疹。BGB-16673片是一种口服靶向布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）的嵌合式降解激活化合物（CDAC），是百济神州CDAC平台首款在研药物。该产品旨在诱导野生型BTK和多种突变型BTK的降解，包括出现疾病进展的患者中对BTK抑制剂产生耐药性的BTK。

（4）诺华的琥珀酸瑞波西利片在中国获批新适应症，针对早期乳腺癌

5月14日，诺华（Novartis）宣布其乳腺癌治疗产品琥珀酸瑞波西利片获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，适用于与芳香化酶抑制剂联合使用，作为激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗。这也是琥珀酸瑞波西利片继晚期乳腺癌的一线治疗以外，在华获批的另一新适应症。此次瑞波西利的获批是基于NATALEE研究，瑞波西利辅助强化治疗相较于单纯辅助内分泌治疗，4年乳腺癌复发风险及远处转移风险均下降达28.5%，并且在包括无淋巴结转移或II期在内的各个亚组中均观察到一致的获益，进一步证明了瑞波西利辅助强化治疗在早期乳腺癌患者的持久广泛获益。同时，瑞波西利辅助强化治疗相较单纯辅助内分泌治疗的死亡风险持续降低。

（5）诺华创新药盐酸阿思尼布片在中国获批上市

5月14日，诺华（Novartis）宣布盐酸阿思尼布片（asciminib）的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。阿思尼布是一款是全球首个且目前唯一基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物，采用了与传统TKIs不同的作用机制，结合于靶蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）——一种变构位点，通过改变蛋白构象以实现对靶蛋白的抑制。得益于这种独特的机制，阿思尼布表现出更高的选择性，大幅降低脱靶效应，从而减少不良反应，提高患者的耐受性。

（6）信念医药基因治疗药物BBM-P002注射液在中国获批临床，针对帕金森病

5月14日，信念医药宣布，帕金森病（PD）基因治疗药物BBM-P002注射液的临床试验申请（IND）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。BBM-P002注射液利用AAV载体将多巴胺合成所需的表达基因递送到患者大脑壳核中持续表达，有望实现“一次给药、长期有效”的帕金森病治疗。BBM-P002注射液是一款AAV基因治疗药物。通过脑立体定向注射技术，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到大脑双侧壳核，使多巴胺合成所需基因在大脑纹状体区域长期高水平地表达，有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。

（7）勃林格殷格翰1类新药那米司特片新适应症在中国申报上市

5月15日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）在研药物那米司特片（nerandomilast）的第二个适应症——用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理。今年2月，nerandomilast首个适应症用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）的上市申请已在华递交。那米司特片是勃林格殷格翰在研的新型口服PDE4B选择性抑制剂，其通过抑制PDE4B发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特片展现了抗纤维化和免疫调节效应，有望为PPF患者带来临床获益。那米司特片正被开发作为IPF和PPF的潜在治疗药物。该产品已经获得美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗IPF和PPF。

（8）北海康成戈谢病1类新药注射用维拉苷酶β获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，通过优先审评审批程序批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。公开资料显示，这是一款针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。注射用维拉苷酶β（CAN103）是一款用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。

（9）轩竹生物1类创新药吡洛西利片获批上市，针对乳腺癌

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布，批准轩竹生物申报的1类创新药吡洛西利片上市，该药适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。吡洛西利（曾用名：吡罗西尼，birociclib）作为一款全新结构的CDK4/6抑制剂，对CDK4和CDK6具有强抑制作用，对CDK2和CDK9也有一定抑制作用。该药有望克服HR+乳腺癌患者內分泌治疗的耐药问题，同时单药针对多线治疗失败的晚期乳腺癌患者亦被观察到有明显疗效。

（10）海思科1类镇痛新药安瑞克芬注射液获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布，批准海思科申报的1类创新药安瑞克芬注射液上市，该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。安瑞克芬（HSK21542）是一款外周kappa阿片受体选择性激动剂，在作用机制上，安瑞克芬通过抑制背根神经节和外周末梢感觉神经的兴奋性，来减少炎性因子和神经递质的释放，从而起到镇痛和抑制瘙痒的作用。目前海思科正在开发注射液和口服制剂两种剂型。安瑞克芬注射液的临床研究结果表明，其整体安全性耐受性良好，无呼吸抑制、眩晕、便秘等不良反应；与对照药物相比可明显减少术后止吐药物使用量；与安慰剂相比起效快且持续时间长，可减少术后补救镇痛药物的使用量和比例。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Aptose Biosciences公司公布tuspetinib 1/2期联合治疗试验数据

5月12日，Aptose Biosciences公司公布了其针对新确诊的AML患者开展的1/2期TUSCANY试验的新数据。这些患者分别接受了40毫克或80毫克剂量的tuspetinib联用标准剂量的venetoclax和azacitidine（TUS+VEN+AZA三联疗法）。该三联疗法正在被开作发为一种安全且不依赖于特定突变的一线治疗方案，用于治疗那些无法接受诱导化疗的新诊断AML患者，这些患者具有多样的突变。Aptose Biosciences公司公布了其针对新确诊的AML患者开展的1/2期TUSCANY试验的新数据。这些患者分别接受了40毫克或80毫克剂量的tuspabetinib联用标准剂量的venetoclax和azacitidine（TUS+VEN+AZA三联疗法）。该三联疗法正在被开作发为一种安全且不依赖于特定突变的一线治疗方案，用于治疗那些无法接受诱导化疗的新诊断AML患者，这些患者具有多样的突变。

（2）Nanobiotix公司JNJ-1900 1期临床试验结果积极，针对胰腺癌

5月12日，Nanobiotix公司公布了其潜在“first-in-class”的新型放射增敏剂JNJ-1900（NBTXR3）用于局部晚期或临界可切除胰腺癌患者的1期临床试验数据。NBTXR3由功能化二氧化铪（HfO2）纳米颗粒组成，经由一次性瘤内注射给药并通过放射疗法激活。它的物理作用机制为：通过放疗激活，诱导被注射肿瘤内大量的肿瘤细胞死亡，随后触发适应性免疫反应和长期的抗癌记忆。此次公布的研究结果显示，22名接受JNJ-1900治疗的患者的中位OS达到23个月（从诊断日期开始计算），优于历史对照组（19.2个月）；中位局部无进展生存期（PFS）为13.3个月（从放疗结束时开始计算）；两名患者成功实现R0根治性手术切除。

（3）Pasithea Therapeutics公司公布PAS-004 1期临床试验数据

5月12日，Pasithea Therapeutics公司公布了其大环MEK抑制剂PAS-004治疗MAPK通路驱动的晚期实体肿瘤患者的1期临床研究的PD数据。与目前FDA批准的MEK抑制剂不同，PAS-004是大环化合物，环化可增强药物与靶受体的结合，被认为有望改善药代动力学和安全性。ERK磷酸化（pERK）的抑制被广泛认为是评估MEK抑制剂活性的金标准PD生物标志物。为了评估PAS-004的靶点作用，研究人员在基线和第22天稳态时检测了患者外周血单核细胞（PBMCs）中的pERK水平。结果显示，PAS-004对pERK的抑制率高达91%，证实其具有强大的靶点作用。该结果得到了初步临床观察的支持，表现为多名患者实现了疾病稳定（SD）和肿瘤缩小。其中，一名IV期携带KRAS G12R突变的胰腺癌患者已获得超过5个月的SD，肿瘤体积缩小了9.8%。

（4）Recursion公司公布REC-4881 1b/2期试验数据

5月12日，Recursion公司公布了其正在进行的1b/2期TUPELO试验中REC-4881的初步安全性和疗效结果。REC-4881是一种正在被开发用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的选择性变构MEK1/2抑制剂。FAP是一种由APC基因突变引起的罕见遗传性疾病，患者若不治疗，几乎100%会发展为结直肠癌。目前，该病尚无获得美国FDA批准的治疗方法。REC-4881已获得FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格及FDA的快速通道资格。截至2025年3月17日的数据，在接受4mg每日一次治疗的6例可评估患者中，第13周时息肉负荷的中位降幅为43%，其中83%的患者（5人）的降幅范围为31%至82%，1例患者的息肉负荷较基线大幅增加。50%的患者实现了Spigelman分期（衡量上消化道疾病严重程度的指标）改善≥1分。REC-4881的早期安全性特征与以往的MEK1/2抑制剂相似。在1b期和2期研究里的19名患者中，大多数治疗相关不良事件为1/2级，16%的患者发生了3级不良事件，目前未报告任何4级及以上的治疗相关不良事件。

（5）Spyre Therapeutics公司公布抗体疗法SPY001 1期试验数据

5月12日，Spyre Therapeutics公司公布了其抗体疗法SPY001的1期临床试验的新数据。SPY001是一种高效、具有选择性的抗α4β7单克隆抗体，采用工程化改造延长半衰期，正在被开发用于治疗炎症性肠病（IBD）。长达8个月的随访结果显示，SPY001具有良好的耐受性，药代动力学（PK）数据显示，其半衰期长达约80天，是现有标准治疗之一的vedolizumab的三倍以上。PD数据显示，在预期的2期谷浓度，单次给药SPY001仍能维持对靶点的持续作用，导致α4β7受体快速、持续饱和。该数据进一步支持SPY001在更高暴露量下可能实现更优的诱导治疗反应，以及具有每季度或每半年给药一次的潜力。

（6）正大天晴1类新药盐酸安罗替尼胶囊组合疗法3期临床试验数据公布

5月13日，正大天晴宣布，其1类创新药盐酸安罗替尼胶囊联合派安普利单抗注射液一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的关键注册3期临床试验（APOLLO研究）结果，在《柳叶刀》旗下肿瘤学期刊The Lancet Oncology（IF：41.6）上发表。该“小分子TKI联合免疫”一线治疗晚期HCC取得无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双终点阳性结果，为晚期HCC患者提供了新的治疗选择。研究结果显示，安罗替尼联合派安普利单抗较索拉非尼显著提高无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），经独立评审委员会评估的中位PFS分别为6.9个月和2.8个月，疾病进展风险降低48%；中位OS分别为16.5个月和13.2个月，死亡风险降低31%。亚组分析显示，安罗替尼联合派安普利单抗在合并大血管侵犯和基线AFP≥400 ng/mL人群中获益更明显。该结果支持安罗替尼联合派安普利单抗可能作为晚期HCC一线治疗新的选择。

（7）礼来公布替尔泊肽临床3期试验结果

5月13日，礼来（Eli Lilly and Company）公布了SURMOUNT-5试验的详细结果。分析显示，在第72周时，其葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）/胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂替尔泊肽（tirzepatide）达到主要终点和所有五个关键次要终点，且在整个试验中显示出相较活性对照药物的优效性。研究结果已在第32届欧洲肥胖大会上公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。这次所公布的SURMOUNT-5是一项开放标签3b期临床试验，旨在评估替尔泊肽在肥胖或伴有至少一种合并症（如高血压、血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病）的超重成人（且不合并糖尿病）中，与GLP-1单受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）相较的有效性与安全性。分析显示，试验达成主要终点。替尔泊肽与活性对照药物相比实现了1.47倍的相对体重减轻。基于治疗方案估计目标的研究数据显示，在第72周时，替尔泊肽实现平均减重比例达20.2%（95% CI：21.4-19.1），而活性对照药物为13.7%（95% CI：14.9-12.6）。替尔泊肽组平均减重22.8 kg，活性对照药物组平均减重15.0 kg。

（8）Cytokinetics公布在研小分子抑制剂aficamten临床3期试验积极结果

5月15日，Cytokinetics公布了MAPLE-HCM临床3期试验的积极顶线结果。分析显示，其在研小分子抑制剂aficamten单药用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者时，疗效优于现有标准疗法。Aficamten是一种在研、潜在“best-in-class”的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten旨在减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交联桥数量，从而抑制与HCM相关的心肌过度收缩。MAPLE-HCM是一项多中心、随机、双盲、活性对照的临床3期试验，在175例有症状的梗阻性HCM患者中比较aficamten单药与现有标准治疗β受体阻滞剂美托洛尔相较的疗效与安全性。分析显示，MAPLE-HCM达到了主要终点，与活性对照药物相比，aficamten在基线至第24周的峰值摄氧量改善方面显示出统计学显著性优势。在MAPLE-HCM试验中，aficamten的安全性和耐受性特征亦优于对照组。

（9）默沙东Keytruda 3期试验达主要终点，针对卵巢癌

5月16日，默沙东（MSD）宣布，其PD-1抑制剂Keytruda（帕博利珠单抗）联合疗法在KEYNOTE-B96（亦称ENGOT-ov65）临床3期试验中，在治疗PD-L1表达的铂耐药复发性卵巢癌患者及所有入组患者中达到无进展生存期（PFS）主要终点。KEYNOTE-B96是一项随机双盲3期试验，旨在评估Keytruda联合化疗（紫杉醇）±贝伐珠单抗对比安慰剂联合化疗±贝伐珠单抗，治疗铂耐药复发性卵巢癌的疗效与安全性。试验主要终点为PFS，总生存期（OS）是关键次要终点。该试验入组约643例患者。独立数据监查委员会预设的中期分析显示，基于Keytruda的方案相比安慰剂联合化疗±贝伐珠单抗，无论PD-L1状态如何均显示出具有统计学意义和临床意义的PFS改善。研究还表明，在PD-L1表达（综合阳性评分[CPS]≥1）患者中，与安慰剂联合化疗±贝伐珠单抗相比，接受Keytruda联合疗法患者的OS具有统计学意义和临床意义的改善。

（10）爱科百发抗纤维化药物AK3280 2期研究取得积极结果

5月16日，爱科百发宣布，其开发的新一代抗纤维化药物AK3280的2期验证性临床研究取得积极成果。AK3280是基于已有的IPF药物结构优化的新一代抗纤维化药物，临床前数据显示其抗纤维化作用更强，药代动力学更佳，有望改善现有药物的胃肠道耐受性和其他毒副作用。AK3280是在已上市IPF药物的基础上优化而成的新一代广谱抗纤维化分子，能够调节多种与纤维化病理过程密切相关的通路和生物标记物，包括转化生长因子（TGF-β）和溶血磷脂酸（LPA）等诱导的纤维化相关基因和蛋白的表达，降低成纤维细胞增殖，抑制细胞外基质的合成和聚集。本次2期临床研究采用随机双盲、安慰剂对照设计，旨在评估AK3280在中国IPF患者中的安全性，耐受性和临床疗效。结果显示，用药组治疗24周结果疗效显著：高剂量组FVC有明显改善，特别是400mg组实现FVC较基线增加209.4 mL，调整后%pFVC较基线改善6.4%。与安慰剂组相比，用力肺活量改善有显著性差异（p=0.002）。 其他呼吸功能指标也有不同程度的改善，包括多项具有显著生物统计学差异的临床改善。AK3280的药物安全性和耐受性良好，没有已有的IPF药物引起的胃肠道不适等耐受性问题。

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.05.12-2025.05.18) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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