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2023年已通过优先审评审批程序罕见病&儿童用药名单<已整理>

药品审评报告

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04/02

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2024年2月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《2023年度药品审评报告》。报告里提到，2023年全年一共批下来了45种罕见病用药（不包括化药4类罕见病用药）。其中，有15种（占33.3%）是通过优先审评审批程序加快速度上市的（见附表2），还有1种是附条件批准上市的。

另外，儿童用药方面也有不少进展。全年一共批准了92种儿童用药产品，包括72个上市许可申请。其中，有26种（占28%）是通过优先审评审批程序加快上市的（具体名单在下面附表3里）。除此之外，还批准了20种药物扩展儿童适应症！

附表2 2023年通过优先审评审批程序批准的罕见病用药

2023年通过优先审评审批程序批准的罕见病用药

序号	药品名称	上市许可持有人	药品类型	注册分类	适应症
1	尼替西农口服混悬液	Swedish Orphan BiovitrumInternational AB	化学药品	5.1	本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I 型（HT-1）。
2	尼替西农胶囊	Swedish Orphan BiovitrumInternational AB	化学药品	5.1	本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I 型（HT-1）。
3	硫酸氢司美替尼胶囊	ASTRAZENECA UK LIMITED	化学药品	5.1	本品适用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
4	氯马昔巴特口服溶液	MirumPharmaceuticals, Inc.	化学药品	5.1	用于治疗 1 岁及以上阿拉杰里综征（Alagille Syndrome，ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。
5	西罗莫司凝胶	Nobelpharma Co.,Ltd.	化学药品	5.1	用于治疗成人和 6 岁及以上儿童患者的结节性硬化症相关面部血管纤维瘤。
6	卡谷氨酸分散片	Recordati Rare Diseases	化学药品	5.1	本品适用于治疗：N-乙酰谷氨酸成酶缺乏症引起的高氨血症异戊酸血症引起的高氨血症甲基丙二酸血症引起的高氨血症丙酸血症引起的高氨血症
7	口服用苯丁酸甘油酯	Immedica Pharma AB	化学药品	5.1	本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCD）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸成酶 I 缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症 1 型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综征。
8	司替戊醇干混悬剂	石家庄四药有限公司	化学药品	3	与氯巴占和丙戊酸盐联使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI， Dravet 综征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
9	醋酸氟氢可的松片	肥市未来药物开发有限公司	化学药品	3	用于失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）及失盐型原发慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison 病）。
10	卡谷氨酸片	远大医药（中国）有限公司	化学药品	3	本品适用于治疗：N-乙酰谷氨酸成酶缺乏症引起的高氨血症异戊酸血症引起的高氨血症甲基丙二酸血症引起的高氨血症丙酸血症引起的高氨血症
11	盐酸曲恩汀片	Orphalan	化学药品	5.1	用于治疗青霉胺不耐受的≥5 岁儿童及成人的肝豆状核变性。
12	人凝血因子Ⅸ	四川远大蜀阳药业有限责任公司	治疗用生物制品	原 7	用于 12 周岁及以上凝血因子Ⅸ缺乏症（B 型血友病）患者的出血治疗。
13	纳鲁索拜单抗注射液	上海津曼特生物科技有限公司	治疗用生物制品	1	本品用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。
14	注射用艾夫糖苷酶α	Genzyme Corporation	治疗用生物制品	3.1	适用于庞贝病（酸性 α 葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
15	阿那白滞素注射液（预充式）	Swedish Orphan Biovitrum AB(publ)	治疗用生物制品	3.1	本品适用于成人、青少年和 2 岁以上儿童（体重 10kg 及以上）家族性地中海热（FMF）患者。如适用，可与秋水仙碱联使用。

附表 3 2023 年通过优先审评审批程序批准的儿童用药

2023 年通过优先审评审批程序批准的儿童用药

序号	药品名称	上市许可持有人	药品类型	注册分类	适应症
1	甲苯磺酸利特昔替尼胶囊	Pfizer Inc.	化学药品	1	利特昔替尼是一种激酶抑制剂，用于 12 岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。使用限制：不建议与其他 Janus 激酶（JAK）抑制剂，生物免疫调节剂，环孢素或其他强效免疫抑制剂联用。
2	环磷酰胺胶囊	江苏恒瑞医药股份有限公司	化学药品	3	环磷酰胺胶囊适用于成人和 6 岁及以上的儿童，用于治疗：恶性淋巴瘤(Ann Arbor 分期 III 期和 IV 期)，霍奇金淋巴瘤，淋巴细胞性淋巴瘤(结节性或弥漫性)，混细胞型淋巴瘤，组织细胞性淋巴瘤，伯基特淋巴瘤多发性骨髓瘤白血病：慢性淋巴细胞白血病，慢性髓细胞白血病(急性原始细胞危象通常无效)，急性髓性和单核细胞白血病，急性淋巴细胞(干细胞)白血病(缓解期间给予环磷酰胺可有效延长缓解期)蕈样真菌病(晚期)神经母细胞瘤卵巢腺癌视网膜母细胞瘤乳腺癌环磷酰胺胶囊虽然对易感恶性肿瘤单独有效，但更常与其他抗肿瘤药联合使用。
3	地高辛注射液	成都倍特药业股份有限公司	化学药品	3	1、适用于治疗成人轻度至中度心力衰竭。地高辛可增加左心室射血分数并改善心力衰竭症状，表现为提高运动能力和减少心力衰竭相关住院和急诊治疗，而对死亡率无影响。在可能的情况下，地高辛应与利尿剂和血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂联使用。2、可增加心力衰竭儿童患者的心肌收缩力。3、用于控制伴有快速心室率的心房颤动、心房扑动患者的心室率及室上性心动过速。
4	右旋布洛芬口服混悬液	北京韩美药品有限公司	化学药品	3	用于 1~12 岁儿童普通感冒或流行性感冒引起的发热。
5	司替戊醇干混悬剂	石家庄四药有限公司	化学药品	3	与氯巴占和丙戊酸盐联使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet 综征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
6	醋酸氟氢可的松片	肥市未来药物开发有限公司	化学药品	3	用于失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）及失盐型原发慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison 病）。
7	卡谷氨酸分散片	远大医药（中国）有限公司	化学药品	3	本品适用于治疗：N-乙酰谷氨酸成酶缺乏症引起的高氨血症。异戊酸血症引起的高氨血症。甲基丙二酸血症引起的高氨血症。丙酸血症引起的高氨血症。
8	布洛芬注射液	成都硕德药业有限公司	化学药品	3	用于治疗胎龄小于 34 周的早产新生儿的有血流动力学意义的动脉导管未闭。
9	尼替西农口服混悬液	Swedish OrphanBiovitrum International AB	化学药品	5.1	本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I 型（HT-1）。
10	尼替西农胶囊	Swedish Orphan BiovitrumInternational AB	化学药品	5.1	本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I 型（HT-1）。
11	蔗糖羟基氧化铁咀嚼片	Vifor FreseniusMedical Care RenalPharma Ltd.	化学药品	5.1	用于控制接受血液透析（HD）或腹膜透析（PD）的成人慢性肾脏病（CKD）患者的血清磷水平。用于控制 12 岁及以上CKD 4-5 期（定义为肾小球滤过率<30 mL/min/1.73 m²）或接受透析的CKD 儿科患者的血清磷水平。
12	注射用双羟萘酸曲普瑞林	IPSEN PHARMA	化学药品	5.1	局部晚期或转移性前列腺癌的治疗。子宫内膜异位症（I 至 IV 期）。中枢性性早熟（8 岁前的女孩和 10 岁前的男孩）。
13	西罗莫司外用凝胶	Nobelpharma Co.,Ltd.	化学药品	5.1	用于治疗成人和 6 岁及以上儿童患者的结节性硬化症相关面部血管纤维瘤。
14	硫酸氢司美替尼胶囊	ASTRAZENECAUK LIMITED;	化学药品	5.1	本品适用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
15	吡仑帕奈口服混悬液	Eisai EuropeLimited	化学药品	5.1	成人和 4 岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴有或不伴有继发全面性发作）的治疗。
16	氯马昔巴特口服溶液	Mirum Pharmaceuticals,Inc.	化学药品	5.1	用于治疗 1 岁及以上阿拉杰里综征（Alagille Syndrome，ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。
17	卡谷氨酸分散片	Recordati Rare Diseases	化学药品	5.1	本品适用于治疗：N-乙酰谷氨酸成酶缺乏症引起的高氨血症。异戊酸血症引起的高氨血症。甲基丙二酸血症引起的高氨血症。丙酸血症引起的高氨血症。
18	盐酸哌甲酯缓释咀嚼片	NextWave Pharmaceuticals Inc,a subsidiary ofTris Pharma Inc	化学药品	5.1	本品用于治疗 6 岁及 6 岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）。
19	盐酸曲恩汀片	Orphalan	化学药品	5.1	用于治疗青霉胺不耐受的≥5 岁儿童及成人的肝豆状核变性。
20	盐酸哌甲酯缓释干混悬剂	NextWave Pharmaceuticals Inc, a subsidiary ofTris Pharma Inc	化学药品	5.1	本品用于治疗 6 岁及 6 岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）。
21	玛巴洛沙韦干混悬剂	Roche Pharma(Schweiz) AG	化学药品	5.1	本品适用于 5 至 12 岁以下单纯性甲型和乙型流感儿童患者，包括既往健康的患者以及存在流感并发症高风险的患者。
22	盐酸右美托咪定鼻喷雾剂	上海恒瑞医药有限公司	化学药品	2.2;2.4	1、用于成人术前镇静/抗焦虑。2、用于 2-6 周岁儿童全麻手术前的镇静/抗焦虑。
23	四价流感病毒裂解疫苗	深圳赛诺菲巴斯德生物制品有限公司	预防用生物制品	3.2	本品用于 6～35 月龄儿童的主动免疫，尤其推荐易发生相关并发症的人群。接种本疫苗后，可刺激机体产生抗流行性感冒病毒的免疫力。用于预防疫苗相关型别流感病毒引起的流行性感冒。本品所含的疫苗成分并不会导致流感。
24	注射用艾夫糖苷酶α	GenzymeCorporation	治疗用生物制品	3.1	适用于庞贝病（酸性 α 葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
25	阿那白滞素注射液（预充式）	Swedish Orphan Biovitrum AB(publ)	治疗用生物制品	3.1	本品适用于成人、青少年和 2 岁以上儿童（体重 10kg 及以上）家族性地中海热（FMF）患者。如适用，可与秋水仙碱联合使用。
26	尼塞韦单抗注射液	AstraZeneca AB	治疗用生物制品	3.1	本品适用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）感染季的新生儿和婴儿预防RSV 引起的下呼吸道感染。