美国这款干细胞上市药Ryoncil用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

注：FDA新闻稿：FDA批准首个间充质基质细胞疗法治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病。

在FDA的官方新闻稿中，披露了评估这款干细胞药物Ryoncil的安全性和有效性的多中心、单臂研究。研究中共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童参与，他们接受了为期四周、每周两次的Ryoncil静脉输注。

结果显示：在接受Ryoncil静脉输注28天后，16名（30%）研究参与者达到完全缓解，22名（41%）研究参与者达到部分缓解。这也表明该治疗方案将为更多的移植物抗宿主病患者带来新的希望。

这款干细胞药物治疗的移植物抗宿主病，究竟是什么呢？

从电影电视剧中，我们经常看到白血病患者的最终归宿难逃“骨髓移植”。但你以为只要配型成功，完成移植手术就能躲过“死神”了吗？移植也只不过是进入下一阶段治疗的开始而已。

移植物抗宿主病

移植物抗宿主病（GVHD）是一种在异体造血干细胞移植（涵盖骨髓移植、外周血干细胞移植等多种方式）后可能发生的严重且危及生命的并发症。其根源在于移植的供体免疫细胞错误地将宿主（即接受移植的个体）的组织视为外来异物，从而发起猛烈的免疫攻击，形象地讲，就像是移植的“外来客”在体内“叛变”。与器官移植后常见的免疫排斥反应截然不同，后者是宿主自身的免疫系统对移植器官发起的攻击，而GVHD则是移植细胞对宿主发起的攻击。

据权威数据统计，约有50%接受骨髓移植的患者会不幸遭遇GVHD的困扰。轻症患者可能仅表现为发烧、肝炎或腹泻等较为轻微的症状，而重症患者则可能因GVHD的肆虐而面临生命威胁。

在治疗方面，类固醇类激素作为当前GVHD的一线治疗药物，尽管在一定程度上能够缓解病情，但对于激素耐药型GVHD的患者而言，即使联合免疫抑制剂进行治疗，仍有高达一半的患者无法获得有效缓解，这无疑严重影响了移植的整体疗效和患者的生存质量。可以说，GVHD成为了移植成功路上的巨大“绊脚石”。

而间充质干细胞（MSC）可是能对付这种移植并发症的“小能手”。

间充质干细胞带来新策略

间充质干细胞具有强大的免疫调节功能和旁分泌作用，可以用来治疗免疫性疾病，尤其是治疗造血干细胞移植（骨髓移植）或其他移植引起的GVHD，效果显著。

干细胞治疗GVHD的主要机制在于其能够调节免疫系统的功能。

（1）抑制T细胞的增殖，阻断免疫细胞的分化和成熟。

（2）增加CD4+CD25+调节性T细胞的比例，从而抑制过度的免疫反应。

（3）促使T细胞向Th2方向分化，而非Th1方向，从而减轻炎症。

《Stem Cells Translational Medicine》（影响因子：6.940）一篇“应用间充质干细胞（MSCs）治疗难治性GVHD”的文章引发了广泛关注，研究者整理了（2008年至2018年间，安达卢西亚医疗保健系统）62名类固醇耐药的GvHD患者使用MSCs治疗后的结果，这些数据证实：MSCs能够安全有效地缓解难治性GvHD，延长患者的生存期。

展望

国内相关领域的专家及从业者普遍认为，美国食品与药品监督管理局（FDA）首次批准基于间充质干细胞（MSC）的疗法的干细胞上市药，对国内细胞治疗产业而言，无疑是一个极具鼓舞性的正面信号，预示着干细胞领域将迎来一轮新的发展热潮，有望将国内MSC市场的关注度与活跃度推向一个前所未有的新高度。

近年来，我国政府在积极推动细胞治疗领域的发展方面，展现出了坚定的决心与实质性的行动。相关部门已经陆续出台了一系列全面而细致的政策措施，旨在为干细胞产品的研发、注册申报流程以及临床试验的开展提供科学、规范的技术指导和政策支持。这些政策的出台，不仅为行业内的企业和研究机构指明了发展方向，也极大地激发了市场活力和创新动力。

在此背景下，我们有理由相信，随着国内科研实力的不断增强和监管体系的日益完善，国内自主研发的MSC疗法在不久的将来也定能取得突破性进展，成功获得相关监管机构的批准。届时，这些创新疗法将有望为国内乃至全球的患者带来福音，为提升人类健康水平、改善生活质量作出重要贡献。