近年来,合成生物学的发展给健康医疗带来了颠覆性的变革。 2025年3月28日,美国FDA批准RNAi新药 Qfitlia( fitusiran)作为常规预防,以预防或减少12岁及以上血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血发作频率,无论其有或无 因子VIII或IX 抑制剂。 不过, 黑框警告指出 Qfitlia 会增加血栓事件和 胆囊疾病 的风险。
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