近期，美国蒙大拿州议会通过了一项极具争议性的法案，该法案允许医疗机构销售未经充分验证的治疗方法，这一举措在全球医疗领域引发轩然大波，尤其对细胞与基因治疗（CGT）这一前沿领域影响深远。

法案内容解析

蒙大拿州近期通过的医疗法案颠覆了美国传统药品监管逻辑，核心在于允许仅通过一期临床试验（验证安全性，不验证有效性）的疗法在本州生产并直接商业化销售，且无需 FDA 审批。具体规则包括：

• 诊所资质：

医生申请许可证即可开设实验性治疗诊所，推荐并销售未获批疗法；

• 地域限制：

所有疗法必须在蒙大拿州内生产，规避联邦跨州销售需 FDA 批准的限制；

• 知情同意：

患者需签署包含已获批替代方案和潜在风险的书面文件，诊所需将 2% 年净利润用于支持本地居民治疗。

这一法案实质上是对该州2015年 “尝试权法案” 的升级。原版法案仅允许绝症患者获取一期试验药物，而新法案将适用范围扩展至所有患者，并首次为实验性治疗诊所建立了监管框架（如年审许可、医生执业保护等），被长寿研究群体视为推动抗衰疗法商业化的关键突破。

法案诞生背景

这项法案于 4 月 29 日经州议会通过，预计将由州长签署生效。其诞生并非偶然，实际上是对该州现有的 “尝试权法案” 的重大扩展。原有的 “尝试权法案” 旨在为绝症患者提供获取实验性药物的途径，而此次新法案则是由一群对延长人类寿命充满热忱的人士精心起草并积极游说推动的。这个群体涵盖了科学家、自由主义者以及意见领袖等，他们渴望蒙大拿州能成为开放实验性药物使用的 “试验田”，打破传统医疗监管的束缚，为人类寿命的延长探索新的可能。

对CGT领域的革命性影响

对细胞与基因治疗（CGT）领域而言，该法案的通过堪称一场革命。长期以来，CGT 疗法的研发面临着诸多困境。一方面，研发成本高昂，从基础研究到临床试验，再到最终获批上市，需要耗费巨额资金；另一方面，严格的监管审批流程使得许多有潜力的疗法在漫长的等待中夭折。据相关数据显示，CGT 药物从研发到上市，平均需要 10 - 15 年时间，成本高达数十亿美元。

蒙大拿州新法案的出现，为这一困境带来了转机。

• 缩短研发周期：

传统 CGT 药物从一期试验到 FDA 获批平均需 8-12 年，而蒙大拿州允许一期试验后直接上市，大幅压缩了等待时间。例如，正处于二期试验的糖尿病眼病基因疗法，若因资金中断，可直接在该州商业化；

• 降低资金门槛：

中小企业无需承担昂贵的三期试验成本，可通过早期商业化回笼资金。据统计，美国 CGT 企业平均研发投入超 5 亿美元，约 60% 企业因资金链断裂无法进入后期试验；

• 医疗旅游潜力：

支持者希望蒙大拿成为 “长寿治疗自由港”，吸引全球患者。例如，洪都拉斯现有的抗衰老诊所收取 2 万美元 / 次的未经验证疗法，而蒙大拿若建立规范体系，可能以更低成本和更优医疗环境抢占市场。

伦理与安全争议

然而，法案引发了医学界和伦理学界的强烈质疑：

• 安全性漏洞：

一期试验通常仅招募 20-100 名健康受试者，无法检测低概率副作用（如 5% 发生率的毒性反应）。数据显示，90% 的临床试验药物会失败，17% 因安全问题终止于后期试验，即使获批药物也可能因严重副作用撤市（如 1992-2023 年 23 个加速审批抗癌药被撤回；1950-2013年间95个药物因“致死”原因撤市）；

• 疗效不确定性：

一期试验不验证有效性，患者可能支付高昂费用却接受无效治疗。例如，争议性的 “卵泡抑素基因疗法” 声称可抗衰老，但尚未在大型试验中证明临床获益；

• 监管套利风险：

法案可能诱导企业 “钻空子”，将未成熟疗法转向蒙大拿销售，形成 “监管洼地”。纽约大学伦理学家 Alison Bateman-House 指出：“在疗效未知时收费是不道德的，本质是用患者做商业实验。”

支持者 VS 反对者

以 “长寿倡议联盟” 为代表的支持者认为，法案是对个人身体自主权的捍卫。他们援引数据称，美国每年约有 10 万患者赴海外寻求未获批的 CGT 疗法（如干细胞治疗、基因编辑疗法），而蒙大拿的政策可将资金和患者留在国内，同时促进本土生物科技产业发展。参与法案起草的 Todd White 表示：“联邦监管因‘反应停事件’过度保守，而衰老相关疾病不能等待十年审批。”

反对者则强调，放松监管可能重蹈历史覆辙。1960 年代“反应停事件”导致 1.2 万名婴儿畸形，正是FDA 加强药物有效性和安全性审查的直接原因。凯斯西储大学法学教授 Sharona Hoffman 指出：“医生的首要职责是‘不伤害’，而一期试验无法证明‘无害’，更无法保证有效。” 此外，法律层面存在争议：2007 年美国最高法院曾驳回 “绝症患者有权获取一期后药物” 的诉求，认为 FDA 监管是保护公众健康的必要手段。

法案展望

目前，已有6家诊所计划入驻蒙大拿，包括开发争议性抗衰疗法的Minicircle公司。尽管新法案为蒙大拿州在医疗领域带来了新的可能性，但在实施过程中必然面临诸多挑战。对 CGT 领域而言，这既是突破传统监管壁垒的机遇，也是对伦理底线的考验。若能建立严格的风险控制机制（如强制长期安全性跟踪、第三方疗效评估），或可为罕见病和衰老治疗开辟新路径；但若缺乏有效监管，可能沦为 “伪科学” 的温床。

参考来源：http://www.technologyreview.com/2025/05/14/1116428/first-us-hub-for-experimental-medical-treatments/amp/

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